Según una historia de Scoop Independent News, los ciudadanos de Nueva Zelanda que padecen el raro trastorno de sangrado hemofilia A pronto tendrán acceso a la droga emicizumab (comercializada como Hemlibra). Este medicamento será útil para los pacientes que ya no ven los beneficios de las terapias estándar de reemplazo del factor de coagulación.
Sobre La Hemofilia
La hemofilia es un trastorno genético que afecta la capacidad de la sangre para formar coágulos, un proceso que es vital para detener el sangrado después de una herida.. La severidad de los síntomas puede variar ampliamente. El trastorno es causado por una mutación en el cromosoma X. Los síntomas incluyen sangrado durante mucho tiempo después de una lesión, riesgo de sangrado en el cerebro y las articulaciones, y moretones con facilidad. El sangrado en las articulaciones puede causar daño permanente y el sangrado cerebral puede provocar dolores de cabeza, disminución de la conciencia y convulsiones. Existen múltiples tipos de hemofilia, siendo los tipos más comunes el tipo A y el tipo B, que se distinguen por tener deficiencias en diferentes factores de coagulación. El tratamiento consiste en reemplazar el factor de coagulación faltante. Se deben evitar las drogas que diluyen la sangre. Para obtener más información sobre la hemofilia, haga clic aquí.
Por Qué se Necesita un Tratamiento Nuevo
La hemofilia A es causada por una deficiencia en el factor VIII de coagulación. De las 800 personas con hemofilia en Nueva Zelanda, 365 tienen este tipo. Para la mayoría de las personas, el reemplazo del factor de coagulación estándar es suficiente para mantener la actividad normal de coagulación de la sangre y prevenir un sangrado inesperado. Sin embargo, aproximadamente una cuarta parte de los pacientes eventualmente desarrollan anticuerpos del sistema inmunitario contra el factor de coagulación introducido. Estos anticuerpos pueden eventualmente evitar que el factor de reemplazo funcione en absoluto.
Cómo funciona Hemlibra
Hemlibra ofrecerá una solución a este grupo de pacientes que desarrollan anticuerpos, ya que funciona imitando la actividad de coagulación normal de la que es responsable el factor VIII. El medicamento se puede administrar una vez por semana con una inyección debajo de la piel, lo que hace que la administración sea relativamente simple. Esta es otra ventaja sobre los tratamientos anteriores, que a menudo requieren infusiones largas y frecuentes.
El Dr. Mark Smith, de la Universidad de Otago, dice que los avances en el tratamiento han mejorado considerablemente la esperanza de vida de los pacientes, pero aún existe una gran necesidad de acceder a las pruebas y consultas con especialistas en Nueva Zelanda. Con suerte, la investigación continua permitirá que Hemlibra se use con todos los pacientes con hemofilia A.
