Según CheckOrphan, Clinuvel Pharmaceuticals anunció recientemente que su medicamento Scenesse ha recibido una fecha de la FDA según la Ley de Tarifas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés), establecida para el 8 de Julio de este año. Esta es la fecha en la cual la FDA debe hacerse revisando el medicamento. Clinuvel presentó una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para Scenesse, cuyo objetivo es tratar la protoporfiria eritrohepática (o EPP,por sus siglas en inglés), en junio de 2018.span,

Sobre la Protoporfiria Eritropoyética

La protoporfiria eritropoyética es un tipo de porfiria, que es un grupo de trastornos genéticos caracterizados por problemas con la producción de hemo. El hemo es un grupo químico importante en las moléculas de hemoglobina, que son responsables del transporte de oxígeno por todo el cuerpo.

La condición es causada por mutaciones en el gen FECH, que es responsable de codificar la producción de una enzima llamada ferrochelatasa. La ferrochelatasa participa en la producción del hemo del cuerpo. Este gen FECH defectuoso puede limitar la actividad de ferrocheletase, lo que lleva a la acumulación de protoporfirina (esencialmente hemo) en la sangre, médula ósea y piel. Esta acumulación puede causar daño hepático, cálculos biliares y, casi universalmente, una sensibilidad extrema a las fuentes de luz UV.

Actualmente, no se han aprobado tratamientos específicos para pacientes con EPP en los Estados Unidos, aunque Clinuvel espera cambiar eso en los próximos meses.

Scenesse Espera una Sentencia

Para el 8 de Julio, la FDA debe haber emitido una decisión sobre la Solicitud de Nuevo Medicamento de Sceness. En 2008, la FDA otorgó a Scenesse la designación de medicamento huérfano, otorgando una serie de requisitos a Clinuvel que incluyen incentivos fiscales, subsidios a la investigación y, lo más famoso, un período de siete años de exclusividad de mercadotecnia pendiente de la aprobación final del NDA de Scenesse.

Scenesse es un inyector inyectable que contiene afamelanotide, un péptido sintético que los investigadores esperan que pueda ayudar a controlar las reacciones fototóxicas y anafilácticas en personas con EPP al imitar una hormona estimulante de los melanocitos α. Los melanocitos son células que producen melanina, un pigmento oscuro que se encuentra en el cabello y la piel y es responsable del efecto bronceador de la luz solar.

Clinuvel ha realizado cinco ensayos clínicos para Scenesse en pacientes con EPP, incluidos dos que se realizaron aquí en los Estados Unidos. Los pacientes en los estudios parecían disfrutar de un aumento notable en la cantidad de tiempo que podían pasar afuera sin correr el riesgo de fototoxicidad.

Scenesse ya ha sido aprobado en la Unión Europea, donde algunos expertos ya lo están recetando a los pacientes con EPP. Para este verano, los Estadounidenses que viven con la enfermedad tendrán su respuesta sobre si Scenesse estará disponible para ellos o no, con la suficiente anticipación para que puedan disfrutar de la playa.

¿Tú o alguien que conoces vive con protoporfiria eritropoyética? ¿En qué medida afecta tu rutina diaria? ¿Estaría emocionado ante la perspectiva de poder pasar más tiempo bajo el sol? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a [email protected].