Los pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP, por sus siglas en inglés ) mostraron una respuesta de recuento plaquetario significativamente mejorada después del tratamiento con Cablivi® de acuerdo con los resultados del ensayo de Fase 3 del New England Journal of Medicine.
Un Raro Trastorno de la Sangre Que Amenaza La Vida
La púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP) afecta la formación de coágulos en pequeños vasos sanguíneos y, por lo tanto, produce un recuento plaquetario severamente bajo, anemia y la restricción del suministro de sangre, junto con daño en los órganos (especialmente en el corazón y el cerebro).
A pesar del tratamiento actual para aTTP (la extracción diaria de plasma sanguíneo y el reemplazo con plasma de donante), los pacientes tienen riesgo de coagulación sanguínea que podría provocar un accidente cerebrovascular o un ataque cardíaco.
El estudio de fase 3 de Cablivi (caplacizumab)
El tiempo hasta la normalización del recuento de plaquetas se redujo significativamente por la administración de Cablivi. En comparación con la cohorte de placebo, los recuentos de plaquetas normales aumentaron un promedio de 1,55 para los pacientes con Cablivi. Además, el fármaco se asoció con una reducción del 74 por ciento en las muertes relacionadas con el aTTP o la recurrencia de la enfermedad.
Los resultados también fueron alentadores debido a la reducción de pacientes que requieren un intercambio diario de plasma o tiempo en la unidad de cuidados intensivos.
Seguridad
La mayoría de los pacientes de ambos grupos (96% Cablivi; 90% placebo) experimentaron al menos un evento adverso durante el período de prueba. El sangrado mucocutáneo, que afectó a la piel y la membrana mucosa, fue el evento adverso más frecuente que experimentaron ambas cohortes (65% Cablivi; 48% placebo).
La Solicitud de Licencia de Biologics para Cablivi ha sido aceptada para revisión prioritaria por la Administración de Drogas y Alimentos para el tratamiento de pacientes con aTTP de 18 años de edad y mayores con fecha límite del 6 de Febrero del 2019.
La Comisión Europea aprobó Cablivi en Agosto del 2018.
