Según una historia de MD Edge, un ensayo clínico de fase 2 que probó el fármaco concizumab como tratamiento para la hemofilia A y la hemofilia B demostró una capacidad sustancial para reducir los eventos hemorrágicos. Concizumab inhibe la vía del factor tisular 4. Los resultados de estos ensayos se presentaron por primera vez en el congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia. Estos ensayos fueron estudios de fase 2 que aumentaron en dosis.
Sobre la Hemofilia
La hemofilia es un trastorno genético que afecta la capacidad de la sangre para formar coágulos, un proceso que es vital para detener el sangrado después de una herida. La gravedad de los síntomas puede variar ampliamente. El trastorno es causado por una mutación que se encuentra en el cromosoma X. Los síntomas incluyen sangrado durante mucho tiempo después de una lesión, riesgo de sangrado en el cerebro y las articulaciones y hematomas fáciles. El sangrado en las articulaciones puede causar daño permanente y el sangrado cerebral puede provocar dolores de cabeza, disminución de la conciencia y convulsiones. Existen múltiples tipos de hemofilia, siendo los tipos más comunes el tipo A y el tipo B, que se distinguen por tener deficiencias en diferentes factores de coagulación. El tratamiento consiste en reemplazar el factor de coagulación faltante. Deben evitarse las drogas que diluyen la sangre. Para obtener más información sobre la hemofilia, haga clic aquí.
Resultados del Ensayo
En estos ensayos, el concizumab, que es un anticuerpo monoclonal, se administró por vía subcutánea (debajo de la piel) una vez al día. En el primer ensayo participaron 36 pacientes adultos con hemofilia A que se consideró grave. La dosis inicial fue de 0.15 mg/kg; los pacientes aumentaron a 20 mg/kg si experimentaron tres o más hemorragias; Si se experimentó el mismo número de hemorragias a este nivel, entonces el paciente aumentó a 25 mg/kg. Estos pacientes no estaban usando otros inhibidores.
El segundo ensayo incluyó 16 pacientes con hemofilia A y 10 pacientes con hemofilia B. Todos los pacientes eran adultos. Estos pacientes fueron tratados con un placebo o una dosis de 15 mg/kg de concizumab. Las reglas de escalada de dosis en este estudio fueron idénticas a las primeras. Estos pacientes estaban recibiendo tratamiento con otros inhibidores. Ambos estudios también tuvieron un período de tratamiento inicial de 24 semanas que luego se extendió por al menos 52 semanas.
Ambos grupos vieron reducciones considerables en las hemorragias. Como ejemplo, la tasa de sangrado anual promedio disminuyó de 20.4 a 4.5 hemorragias para pacientes con cualquier tipo de hemofilia cuando usaban otros inhibidores. El medicamento ha obtenido la designación de Terapia innovadora para el tratamiento de la hemofilia B con inhibidores.
Mira el estudio original aquí.
