Según una publicación de BioSpace, la Administración Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó recientemente el Inrebic (fedratinib) para el tratamiento de ciertos pacientes con mielofibrosis.

Sobre Mielofibrosis

La mielofibrosis es una forma muy rara de cáncer, caracterizada por la cicatrización progresiva de la médula y la disminución de la producción de células sanguíneas.

Puede recordar de la clase de biología que los glóbulos rojos, junto con los glóbulos blancos (y las plaquetas) se producen en la médula ósea. Como cicatrices de médula, se vuelve incapaz de producir nuevas células sanguíneas para reemplazar las que naturalmente mueren con el tiempo. A medida que los recuentos de células sanguíneas caen a niveles peligrosos (anemia), los pacientes pueden debilitarse y fatigarse. Las gotas de recuento de plaquetas que se acompañan pueden hacer que la coagulación tarde más, haciendo que los episodios de sangrado sean más prolongados y graves.

Técnicamente, la mielofibrosis es un tipo de leucemia, un cáncer de la sangre o del tejido formador de sangre. Sin embargo, al igual que muchos cánceres generalizados, las opciones de tratamiento se limitan principalmente a aliviar los síntomas: transfusiones de sangre regulares, quimioterapia o extirpación del bazo (si está agrandado).

Sobre Inrebic (Fedratinib)

Inrebic (nombre genérico fedratinib) es el primer tratamiento nuevo para pacientes con mielofibrosis en casi una década. Se alentó a la compañía en desarrollo, Celgene Corporation, a solicitar la aprobación del medicamento después de ensayos exitosos con más de 600 participantes en total, de los cuales más de 450 tenían mielofibrosis. En varios ensayos, se encontró que fedratinib proporciona un efecto terapéutico significativo (definido como una reducción en el volumen del bazo igual o superior al 35%) en aproximadamente 1/3 de los pacientes que recibieron una dosis diaria de 400 mg.

Inrebic fue aprobado por la FDA sobre una base de revisión prioritaria. Los medicamentos suministrados a través de la tubería de revisión prioritaria tardan mucho menos tiempo en obtener la aprobación de la FDA, lo que lleva solo alrededor de 6 meses de deliberación frente al promedio de casi 10 meses. Al tratar afecciones como la mielofibrosis, solo esos cuatro meses pueden ser increíblemente significativos; en algunas condiciones, solo cuatro meses pueden ser literalmente de vida o muerte.

Además, Inrebic recibió la designación de medicamento huérfano de la agencia. La designación de medicamentos huérfanos existe para beneficiar a los fabricantes de medicamentos que producen tratamientos diseñados para enfermedades raras, definidas como que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. El gobierno apoya a los investigadores de medicamentos huérfanos con incentivos monetarios, asistencia en investigación y un notable período de monopolio de 7 años sobre los productos de la competencia.

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