Estudio de Prueba de Concepo de Fármaco para Investigación de Colangitis Esclerosante Primaria Inicia

Según un comunicado de prensa de la compañía de biotecnología Germano-Estadounidense Immunic Therapeutics, la compañía recientemente comenzó un ensayo de prueba de concepto para su tratamiento de investigación de colangitis esclerosante primaria, IMU-838.

Acerca de la Colangitis Esclerosante Primaria

La colangitis esclerosante primaria (PSC, por sus siglas en inglés) es una enfermedad rara y progresiva caracterizada por la inflamación y la cicatrización eventual de los conductos biliares en el hígado. Los conductos biliares son pequeños tubos que atraviesan el hígado y lo conectan con el páncreas y el intestino delgado, lo que permite que la bilis (un líquido digestivo secretado por el hígado) llegue al intestino delgado para ayudar a la digestión de ciertas grasas.

A medida que los conductos biliares cicatrizan, pueden formarse obstrucciones en la vía, atrapando la bilis en el hígado y potencialmente causando daños graves. La condición se asocia con un mayor riesgo de cáncer del conducto biliar, infección repetida y persistente del conducto biliar y cirrosis con eventual pérdida de la función hepática.

Curiosamente, los médicos e investigadores no han establecido ninguna causa particular para la PSC. Al igual que muchas otras condiciones con causas singulares «desconocidas», la creencia predominante es que el PSC es el resultado de una combinación de ciertos factores genéticos y ambientales. Algunos teorizan que el PSC es una respuesta inmune errónea a la presencia de alguna toxina o infección.

Acerca de IMU-838 y su Ensayo de Prueba de Concepto

IMU-838 es un inhibidor de molécula pequeña administrado por vía oral. Investigadores inmunológicos creen que el medicamento inhibirá la actividad de un gen llamado DHODH, que se cree que juega un papel en la función de los mediadores de la reacción inmune llamados células Th17. Estas células desempeñan un papel en el fomento de las respuestas inmunitarias inflamatorias, y existe cierta evidencia que sugiere que la desregulación de los niveles de Th17 del cuerpo juega un papel importante en el desarrollo de ciertas afecciones autoinmunes.

Parece que los investigadores, si no asumen que el PSC es una enfermedad autoinmune, al menos podrían estar tomando medidas para evaluar y limitar cualquier respuesta inmune presente en pacientes con PSC.

El nuevo estudio abierto de prueba de concepto se realizará con 30 participantes que han recibido diagnósticos de PSC. Durante seis meses, los pacientes tomarán 30 mg de IMU-838 diariamente. Al final de este período, los participantes tendrán evaluados sus niveles de fosfatasa alcalina en suero. Dado que los cambios en la fosfatasa alcalina sérica están asociados con la progresión de la PSC, los pequeños cambios o la falta de cambio sugerirían un resultado positivo en el ensayo.

Immunic está probando IMU-838 para una serie de condiciones autoinmunes. Los estudios de fase 2 del medicamento ya se están realizando en pacientes con esclerosis múltiple recurrente-remitente y colitis ulcerosa, otras dos afecciones autoinmunes. En todo caso, el potencial de IMU-838 como fármaco PSC es un concepto relativamente nuevo.


El período promedio de tiempo desde el diagnóstico de PSC hasta la muerte o el trasplante de hígado es de solo 15 años. ¿Por qué es importante desarrollar posibles tratamientos para una condición sin conocer necesariamente la causa? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a ideas@patientworthy.com.

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