Según una historia de The Washington Post, los datos sobre el medicamento recientemente aprobado Trikafta, que está diseñado para tratar la fibrosis quística, fueron tan convincentes que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) realmente aprobó el medicamento cinco meses antes de la fecha límite oficial. Los resultados del ensayo, que se publicaron en una conferencia nacional y también se publicaron en dos revistas médicas, parecen describir un tratamiento que no solo puede mejorar la función pulmonar, sino que también puede ayudar a contrarrestar los efectos de la mutación genética subyacente que causa quística fibrosis.
Sobre la Fibrosis Quística
La fibrosis quística es un tipo de trastorno genético que puede tener impactos en todo el cuerpo, pero se caracteriza principalmente por la acumulación de moco anormalmente espeso y pegajoso en los pulmones. Este moco se convierte en un caldo de cultivo fértil y hábitat para bacterias potencialmente infecciosas. Muchos pacientes deben tomar antibióticos durante gran parte de sus vidas. Este trastorno es causado por mutaciones del gen CFTR. Los síntomas de la fibrosis quística incluyen disminución progresiva de la función pulmonar, infecciones pulmonares y sinusales, tos con mucosidad, heces grasas, crecimiento deficiente, infertilidad en los hombres, dedos aporreados y problemas digestivos. El tratamiento incluye antibióticos y medicamentos o procedimientos destinados a mantener la función pulmonar. El trasplante de pulmón es una opción cuando la función pulmonar disminuye severamente. La esperanza de vida oscila entre los 40 y 50 años con buena atención. Para obtener más información sobre la fibrosis quística, haga clic aquí.
¿Una Revolución en el Tratamiento?
Otra característica interesante de este nuevo medicamento es que se espera que sea efectivo para alrededor del 90 por ciento de la población de pacientes, lo que es una mejora dramática con respecto a los tratamientos actuales que tienen una efectividad limitada y solo funcionan para una porción limitada de pacientes.
El director de los Institutos Nacionales de Salud Francis Collins, que formó parte del equipo de investigación que descubrió por primera vez la mutación que causó la enfermedad, dice que está «encantado» con los datos de los ensayos. Si bien Trikafta aún está lejos de ser una cura para la fibrosis quística, todavía tiene el potencial de revolucionar verdaderamente el tratamiento del paciente y transformar el trastorno de un diagnóstico en última instancia letal a una afección crónica que se puede manejar de manera efectiva, como la diabetes.
Tome esta historia del paciente como un ejemplo del potencial de este medicamento. Sarah Carollo, una maestra de necesidades especiales, de 28 años, apenas podía pasar por un pasillo sin detenerse para recuperar el aliento debido a la fibrosis quística. Después de participar en la prueba Trikafta, ella y otro participante de la prueba pudieron completar con éxito una carrera de 5 km a principios de este mes. Esa es una historia con resultados que hablan por sí mismos.
