Proteostasis Therapeutics acaba de anunciar los resultados de su estudio ex-vivo de moduladores PTI CFTR que usan organoides de pacientes que viven con fibrosis quística (FQ). Estos organoides son genéticamente…
Según una historia de The Washington Post, los datos sobre el medicamento recientemente aprobado Trikafta, que está diseñado para tratar la fibrosis quística, fueron tan convincentes que la Administración de…
Según una historia de theage.com.au, un giro notable del destino reuniría a dos mujeres que de otra manera nunca se hubieran conocido, y les salvaría la vida en el proceso.…
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La hermana de Marten Devlieger, Karen, una paciente con fibrosis quística, murió de la enfermedad a la edad de treinta y tres años. Según un artículo reciente en CTV News…
Según una historia de abc.net.au, Darren Bullock se está haciendo bastante largo en los dientes, al menos para un paciente con fibrosis quística. Tiene 44 años y sus pulmones funcionan…
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Un artículo reciente en CBC News describe la angustia y la lucha de una pareja canadiense que pide al gobierno canadiense que financie medicamentos para su hijo menor. Sus…
El Problema Orkambi es un medicamento para la fibrosis quística (FQ) creado por Vertex. Es efectivo para aproximadamente el 40% de todos los pacientes con FQ. Fue autorizada en 2015…
Los Inicios Anne Pariser trabajó durante 16 años en la FDA. Durante parte de ese tiempo, fue líder del equipo del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, donde fue…
En el corazón de los tratamientos de enfermedades raras está la investigación. Actualmente, el 95% de todas las enfermedades raras todavía no tienen terapias aprobadas. Aunque ha habido un mayor…
Según un comunicado de prensa de Aridis Pharmaceuticals, la compañía recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos por su tratamiento experimental de infección pulmonar relacionada…
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A menudo vemos informes sobre la última superbacteria en las noticias. Las superbacterias afectan aproximadamente a dos millones de personas cada año y, de ellas, unas 23,000 personas no…
Sin Cura, Sin Paga Emile Voest, un oncólogo en los Países Bajos, concibió la idea de un modelo sin cura, sin salario. Después de presenciar el exorbitante costo de los…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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