Están en Marcha los Primeros Ensayos de Medicina Personalizada para la Fibrosis Quística
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Están en Marcha los Primeros Ensayos de Medicina Personalizada para la Fibrosis Quística

Proteostasis Therapeutics acaba de anunciar los resultados de su estudio ex-vivo de moduladores PTI CFTR que usan organoides de pacientes que viven con fibrosis quística (FQ). Estos organoides son genéticamente…

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¿Podría Este Medicamento Recientemente Aprobado para la Fibrosis Quística Anunciar un Verdadero Avance en el Tratamiento?
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¿Podría Este Medicamento Recientemente Aprobado para la Fibrosis Quística Anunciar un Verdadero Avance en el Tratamiento?

Según una historia de The Washington Post, los datos sobre el medicamento recientemente aprobado Trikafta, que está diseñado para tratar la fibrosis quística, fueron tan convincentes que la Administración de…

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Una Mujer con Fibrosis Quística y otra con Insuficiencia Cardíaca Recibieron Trasplantes de Órganos del Mismo Donante
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Una Mujer con Fibrosis Quística y otra con Insuficiencia Cardíaca Recibieron Trasplantes de Órganos del Mismo Donante

Según una historia de theage.com.au, un giro notable del destino reuniría a dos mujeres que de otra manera nunca se hubieran conocido, y les salvaría la vida en el proceso.…

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Una Llamada de Auxilio de Un Paciente con Fibrosis Quística Dirigida al Gobierno Canadiense

La hermana de Marten Devlieger, Karen, una paciente con fibrosis quística, murió de la enfermedad a la edad de treinta y tres años. Según un artículo reciente en CTV News…

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Un Tratamiento Experimental de Fibrosis Quística Podría Hacer Realidad el Mayor Deseo de Este Paciente

Según una historia de abc.net.au, Darren Bullock se está haciendo bastante largo en los dientes, al menos para un paciente con fibrosis quística. Tiene 44 años y sus pulmones funcionan…

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Padres Están Preocupados de que Solo Uno de Sus Dos Hijos Tenga Acceso al Medicamento para la Fibrosis Quística

  Un artículo reciente en CBC News describe la angustia y la lucha de una pareja canadiense que pide al gobierno canadiense que financie medicamentos para su hijo menor. Sus…

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La Opinión de un Paciente de Fibrosis Quística Sobre los Pecios Astronómicos de los Medicamentos de Pharma

El Problema Orkambi es un medicamento para la fibrosis quística (FQ) creado por Vertex. Es efectivo para aproximadamente el 40% de todos los pacientes con FQ. Fue autorizada en 2015…

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Programa Establecido por el NIH para Ayudar a Grupos de defensa de Enfermedades Raras a Iniciar Registros de Pacientes

Los Inicios Anne Pariser trabajó durante 16 años en la FDA. Durante parte de ese tiempo, fue líder del equipo del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, donde fue…

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Vamos Farma: No es Un Gran Sacrificio Estudiar una Enfermedad Rara Pro-Bono

En el corazón de los tratamientos de enfermedades raras está la investigación. Actualmente, el 95% de todas las enfermedades raras todavía no tienen terapias aprobadas. Aunque ha habido un mayor…

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La Agencia Europea de Medicamentos Otorga la Designación de Medicamento Huérfano para Medicamentos para la Fibrosis Quística Experimental
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La Agencia Europea de Medicamentos Otorga la Designación de Medicamento Huérfano para Medicamentos para la Fibrosis Quística Experimental

Según un comunicado de prensa de Aridis Pharmaceuticals, la compañía recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos por su tratamiento experimental de infección pulmonar relacionada…

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Una Nueva Amenaza a los Medicamentos Antimicóticos que Podrían Afectar a Diez Millones de Personas

  A menudo vemos informes sobre la última superbacteria en las noticias. Las superbacterias afectan aproximadamente a dos millones de personas cada año y, de ellas, unas 23,000 personas no…

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El Modelo de «No hay cura, No Paga» en los Países Bajos Significa que los Pacientes No Pagan a Menos que Su Terapia Funcione

Sin Cura, Sin Paga Emile Voest, un oncólogo en los Países Bajos, concibió la idea de un modelo sin cura, sin salario. Después de presenciar el exorbitante costo de los…

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