Zynerba Pharmaceuticals ha anunciado recientemente que han terminado la evaluación del paciente para su ensayo clínico de Zygel, un tratamiento para el Síndrome de X frágil. Zygel es un gel de CBD que se estudiará en el ensayo CONNECT-FX, y se espera que inscriba al menos 204 pacientes. Los resultados deberían publicarse en el segundo trimestre de 2020.
Acerca del Síndrome de X frágil (FXS)
El síndrome de X frágil (FXS) es una discapacidad del desarrollo que se caracteriza por problemas de aprendizaje y deterioro cognitivo. Por lo general, afecta a los hombres más severamente que a las mujeres, ya que es un trastorno ligado al cromosoma X. Es causada por una mutación en el gen FMR1 en el cromosoma X, que es responsable de la proteína frágil x retraso mental 1. La falta de esta proteína da como resultado los síntomas de FXS.
El síndrome de X frágil (FXS) es una discapacidad del desarrollo que se caracteriza por problemas de aprendizaje y deterioro cognitivo. Por lo general, afecta a los hombres más severamente que a las mujeres, ya que es un trastorno ligado al cromosoma X. Es causada por una mutación en el gen FMR1 en el cromosoma X, que es responsable de la proteína frágil x retraso mental 1. La falta de esta proteína da como resultado los síntomas de FXS.
Una prueba de sangre genética diagnostica esta condición, llamada prueba de ADN FMR1. Después de obtener un diagnóstico, el tratamiento es sintomático. Los especialistas pueden ayudar a los niños a aprender lenguaje y habilidades sociales. Se pueden recetar medicamentos, como Ritalin, Catapres e inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina.
Sobre Zygel
Zygel es un gel transparente de CBD fabricado farmacéuticamente, y es el único de su tipo. Entrega el medicamento al torrente sanguíneo a través de la piel. Este tratamiento proviene de una investigación que muestra que el CBD puede modular el sistema EC y tratar los síntomas sociales y de comportamiento, como la evitación social y la ansiedad.
Sobre CONNECT-FX
CONNECT-FX es un ensayo doble ciego, aleatorizado, multinacional, controlado con placebo, de 14 semanas de duración. Su objetivo es evaluar la seguridad y la eficacia para el tratamiento de niños y adolescentes. Al menos 204 participantes se inscribirán en el ensayo, y vendrán de todas partes de los Estados Unidos, Australia y Nueva Zelanda. Los participantes tomarán un placebo o Zygel en una proporción de 1:1.
Los resultados del estudio se publicarán en el segundo trimestre del 2020. Dependiendo de los resultados de esta fase, Zynerba Pharmaceuticals enviará una Nueva Solicitud de Medicamento. Los profesionales médicos esperan que Zygel pueda mejorar la vida de las personas con FXS.
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