Primer Paciente Dosificado en un Ensayo para Terapia Génica de Fenilcetonuria
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Primer Paciente Dosificado en un Ensayo para Terapia Génica de Fenilcetonuria

BioMarin lleva 15 años trabajando para desarrollar tratamientos para la fenilcetonuria y es una causa con la que están muy comprometidos. Es por eso que están tan emocionados de comenzar…

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Subvención Otorgada para la Investigación Sobre el Lupus y el Embarazo
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Subvención Otorgada para la Investigación Sobre el Lupus y el Embarazo

Lupus Canada y Lupus Foundation of America se han unido para otorgar el Premio Catalizador Lupus Canadá 2020. Esta subvención está destinada a financiar un año de investigación que mejorará…

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Enfermedad de Huntington Juvenil Vinculada a Problemas Escolares y Sociales

Cuando los niños tienen problemas en la escuela, a menudo están relacionados con algo más importante que sucede en otro aspecto de su vida, ya sea en casa o con…

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Nuevo Programa Educativo para Personas con LMA y SMD

Jazz Pharmaceuticals ha lanzado un programa educativo llamado Find the Right Fit, que tiene como objetivo difundir la conciencia y ayudar a los pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) y leucemia…

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¿Pueden Los Pacientes Renales Crónicos Someterse a un Procedimiento de TAVR?
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¿Pueden Los Pacientes Renales Crónicos Someterse a un Procedimiento de TAVR?

Los pacientes con enfermedad renal crónica a menudo desarrollan estenosis aórtica, que requiere un procedimiento de reemplazo de válvula aórtica transcatéter (TAVR, por sus siglas en Inglés) para su tratamiento.…

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La Nueva Edición de Genes Twist Trata con É xito la Distrofia Miotónica en Ratones

Según un artículo de ScienceBlog, un giro en la edición de genes CRISPR ha permitido a un equipo de investigadores tratar con éxito la distrofia miotónica tipo 1 en modelos…

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Hombre Que Perdió una Pierna a Causa de la Osteomielitis Ayuda a Otros Amputados Durante la Pandemia

Dane Tidwell perdió una pierna a causa de una osteomielitis cuando tenía solo 18 años. Habló sobre la confusión y la soledad que conlleva ser un amputado, y cómo su…

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Actualizaciones Sobre el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Actualizaciones Sobre el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Sarepta Therapeutics se ha reunido con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas de la FDA para discutir una respuesta escrita de Tipo C sobre un ensayo clínico para SRP-9001,…

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Revisión de los Ensayos Clínicos Actuales Sobre la Enfermedad de Parkinson

Actualmente existe una necesidad médica insatisfecha de terapias e investigación para la enfermedad de Parkinson, y la incidencia aumenta drásticamente. De hecho, se espera que el número de casos en…

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Estudio: El Tratamiento de la Enfermedad Renal Crónica Llega a la Marca

Según BioSpace, un ensayo de Fase III de Farxiga ha producido resultados muy positivos. Este tratamiento de la enfermedad renal crónica (ERC) pudo prolongar drásticamente la supervivencia en aquellos con…

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Qué Puede Hacer Por El Mes de la Concienciación Sobre La CMT
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Qué Puede Hacer Por El Mes de la Concienciación Sobre La CMT

Este mes es el Mes de Concientización sobre Charcot-Marie-Tooth (CMT). Debido a COVID-19, no puede haber ninguno de los eventos típicos, pero eso no significa que no haya nada que…

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Comienza la Inscripción en un Ensayo de Tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…

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Comienza la Dosificación en un Ensayo de Tratamiento de la Fibrosis Quística

Arrowhead Pharmaceuticals ha comenzado a administrar dosis a los pacientes en su ensayo AROENaC1001, que evalúa ARO-ENaC como tratamiento para la fibrosis quística. 54 pacientes serán tratados con esta terapia…

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El Nuevo Programa de Alivio de Copago Ayuda a las Personas con Acromegalia
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El Nuevo Programa de Alivio de Copago Ayuda a las Personas con Acromegalia

Vivir con una enfermedad rara puede ser difícil por una gran variedad de razones, una de las cuales es económica. Los tratamientos, las citas, las pruebas y todo lo que…

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Estudio: Verdiperstat como Tratamiento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)
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Estudio: Verdiperstat como Tratamiento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

El Ensayo de la Plataforma HEALY ALS, que lleva a cabo Biohaven Pharma, ha comenzado a inscribir pacientes. Este estudio está destinado a probar la eficacia de tres tratamientos en…

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ICYMI: el Estudio del Tratamiento de la Colangitis Biliar Primaria Muestra Resultados Positivos
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ICYMI: el Estudio del Tratamiento de la Colangitis Biliar Primaria Muestra Resultados Positivos

CymaBay Therapeutics ha publicado recientemente los resultados de ENHANCE, un estudio de seladelpar como tratamiento para la colangitis biliar primaria (CBP). Estos resultados fueron positivos, demostrando que este medicamento tiene…

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Alnylam Envía una Solicitud de Autorización de Ensayo Clínico para su Tratamiento de EHNA
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Alnylam Envía una Solicitud de Autorización de Ensayo Clínico para su Tratamiento de EHNA

Alnylam Pharmaceuticals ha presentado su solicitud de autorización de ensayo clínico (CTA, por sus siglas en Inglés) a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas…

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Estudio: Primer Paciente de Glioblastoma Dosificado con Infigratinib

Según GlobeNewswire, BridgeBio Pharmaceuticals y el Ivy Brain Tumor Center han comenzado recientemente su ensayo de fase 0/2 de infigratinib. Este tratamiento está destinado a personas con glioblastoma recurrente provocado…

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Telemedicina para Pacientes con Cáncer Durante una Pandemia
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Telemedicina para Pacientes con Cáncer Durante una Pandemia

La pandemia ha dificultado obtener la misma atención médica a la que estamos acostumbrados. Es aún más difícil para quienes viven con una afección médica o enfermedad grave, como el…

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Pruebas Genéticas para la Enfermedad de Parkinson
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Pruebas Genéticas para la Enfermedad de Parkinson

Según Parkinson's News Today, la Fundación Parkinson ha publicado datos del estudio PD GENEration que muestran que las pruebas genéticas son factibles para la comunidad más grande de Parkinson. Como…

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La FDA Aprueba un Nuevo Tratamiento para el Cáncer Colorrectal

La FDA aprobó recientemente el pembrolizumab, que es un tratamiento para el cáncer colorrectal, específicamente el cáncer colorrectal MSI-H y dMMR. Esta aprobación llega después del lanzamiento de resultados positivos…

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