El Tratamiento del Síndrome de Sanfilippo Recibe una Rara Designación de Enfermedad Pediátrica

Seelos Therapeutics ha recibido recientemente la designación de enfermedad pediátrica rara para su tratamiento con el síndrome de Sanfilippo, la trehalosa. Esta designación es un incentivo para que las empresas realicen terapias para afecciones con una necesidad insatisfecha, ya que otorga cupones de revisión prioritarios. Esta noticia no fue el único gran anuncio para Seelos; recientemente también han agregado un nuevo miembro a su junta directiva.

Sobre el Síndrome de Sanfilippo

El síndrome de Sanfilippo, también conocido como mucopolisacaridosis tipo III, es una enfermedad en la que el cuerpo no puede descomponer largas cadenas de moléculas de azúcar debido a la falta de enzimas. Estas cadenas se acumulan y causan los síntomas del síndrome de Sanfilippo. Este síndrome se presenta en cuatro formas: A, B, C y D, siendo A la más grave.

El inicio de los síntomas generalmente ocurre aproximadamente un año después del nacimiento, pero son más graves entre las edades de dos y seis. Los síntomas incluyen:

  • Problemas de desarrollo
  • Problemas de comportamiento y personalidad
  • Rasgos faciales gruesos
  • Diarrea
  • Dificultades para dormir
  • Articulaciones rígidas que pueden no extenderse completamente
  • Problemas para caminar

Este síndrome se hereda en un patrón autosómico recesivo, lo que significa que ambos padres deben transmitir el gen mutado para que un niño se vea afectado.

Los médicos diagnosticarán el síndrome de Sanfilippo a través de un análisis de orina, muestras de sangre o piel, o pruebas genéticas. La terapia de reemplazo de enzimas ha demostrado ser efectiva en otras formas de mucopolisacaridosis, pero no en este tipo. El tratamiento es sintomático y de apoyo.

Anuncios de Seelos

La trehalosa, también conocida como SLS-005, es un tratamiento para los tipos A y B del síndrome de Sanfilippo. Este anuncio se produce después de que la FDA le otorgó la designación de medicamento huérfano, que ofrece beneficios como incentivos fiscales.

El siguiente paso para Seelos y trehalose es desarrollar un ensayo clínico en Europa. La Agencia Europea de Medicamentos está trabajando con Seelos con la esperanza de que algún día este medicamento esté disponible en todo el mundo.

Este anuncio se combina con la incorporación de Judy Dunn a la junta directiva de Seelos Therapeutics. Tiene amplia experiencia en este campo, ya que anteriormente trabajó en Pfizer y Roche. Ella trae su conocimiento de psiquiatría y neurología con ella, y Seelos está extasiado de tenerla.

Seelos está muy emocionado por estos dos anuncios. Esperemos que la trehalosa continúe obteniendo buenos resultados en los ensayos, lo que le permitirá mejorar la vida de las personas con síndrome de Sanfilippo.

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