Como se informó en BioSpace; La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en Inglés) ha otorgado una designación de terapia innovadora, una revisión acelerada de medicamentos, a brensocatib, un nuevo medicamento para tratar la bronquiectasia de fibrosis no quística (non-cystic fibrosis bronchiectasis, NCFBE). El medicamento pasó la Fase 2 de prueba con gran éxito, inspirando a la FDA a otorgarle privilegios adicionales para acelerar el proceso.
Bronquiectasia Por Fibrosis No Quística
La bronquiectasia por fibrosis no quística (NCFBE, por sus siglas en inglés) es una enfermedad pulmonar crónica, grave y rara, debido a daños en los bronquios de los pulmones, que pueden ensancharse o engrosarse permanentemente. Estos tubos bronquiales dañados permiten la acumulación de bacterias y moco en los pulmones, causando síntomas que incluyen tos crónica con moco o sangre, sibilancias, falta de aliento, dolor en el pecho, pérdida de peso e infecciones respiratorias crónicas que pueden exacerbar la enfermedad. Hasta ahora, existen opciones de tratamiento sintomático que son necesarias para evitar que los brotes empeoren el estado general de la afección, incluidos los antibióticos, las vacunas y la rehabilitación pulmonar. Sin embargo, no hay curas u opciones de tratamiento aprobadas específicamente dirigidas a NCFBE.
Ensayo de Brensocatib
Brensocatib es una droga novedosa que se consume por vía oral. El medicamento es un inhibidor reversible de la dipeptidil pepidasa 1 (DPP1). El medicamento se está creando para tratar una variedad de enfermedades inflamatorias.
El ensayo de Fase 2 del tratamiento tuvo resultados interesantes tanto por su naturaleza novedosa como por el grado de mejora que experimentaron los pacientes. Los ensayos fueron aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo. Incluyó a 256 adultos con NCFBE de todo el mundo que habían documentado un mínimo de dos exacerbaciones pulmonares en el año posterior al ensayo. Le dieron a los sujetos el medicamento una vez al día durante 24 semanas en 116 sitios. Los hallazgos deberían dar como resultado el inicio del ensayo de Fase 3 a partir de 2020.
Designación Innovadora
La FDA otorga la designación de terapia innovadora para ayudar a promover el desarrollo de nuevas terapias que tengan resultados prometedores en el tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales. El nuevo medicamento debe haber demostrado ser sustancialmente más efectivo que las opciones disponibles en los ensayos iniciales. Si se le otorga la designación, el fabricante de medicamentos se beneficia de una comunicación adicional con la FDA para recibir retroalimentación, posible elegibilidad para otras designaciones aceleradas, como revisión continua y prioritaria, orientación extensa y asistencia de la FDA en la organización.
El desarrollador del medicamento, Insmed Incorporated, tiene la esperanza de que estén en camino de lograr ese objetivo. También lo es la comunidad de NCFBE, que puede estar llegando a su primera opción de tratamiento efectiva.
