Los resultados de un Estudio de Fase III de CC-486 (forma oral de azacitidina) mostraron una mejora significativa para los pacientes mayores que habían sido dependientes de transfusiones. Los resultados fueron favorables en comparación con un placebo. Según Ash Clinical News, los puntos finales del ensayo se presentaron en el vigésimo quinto congreso anual de la Asociación Europea de Hematología.

El Dr. Guillermo García-Manero, MD Anderson de la Universidad de Texas fue el investigador principal. En el estudio participaron pacientes de 30 a 89 años (mediana de edad de 74) con SMD de bajo riesgo (síndromes mielodisplásicos), anemia dependiente de transfusiones y bajo recuento de plaquetas (trombocitopenia).

Acerca de los Resultados de la Prueba de Fase III

El fármaco en investigación CC-486 y el placebo junto con la mejor atención de apoyo se administraron en los días uno a veintiuno de un ciclo de veintiocho días.

El Dr. García-Manero informó que el resultado del estudio se analizó en el ^sextociclo. Los pacientes que se volvieron independientes de la transfusión (30% vs. 11.1%) o tuvieron una reducción de más del cincuenta por ciento en sus requerimientos de transfusión mostraron una mejora en sus plaquetas y glóbulos rojos (eritroides) a partir del ciclo 3. Estos pacientes descubrieron que su enfermedad no progresaba y suspendieron el tratamiento.

Los pacientes fueron monitoreados para medir la progresión a leucemia mieloide aguda (LMA), la supervivencia general, si desarrollaron neoplasias secundarias o si desarrollaron la necesidad de otra terapia con SMD. El 28% de los pacientes tratados con CC-486 permanecieron libres de transfusiones durante más de ochenta y cuatro días en comparación con los pacientes tratados con placebos (5.6%).

Los pacientes que continuaron requiriendo transfusiones o no tuvieron una respuesta adecuada cuando se evaluaron en el ciclo 6 abandonaron el ensayo.

Acerca de los Resultados de Seguridad

Aproximadamente el treinta por ciento de los pacientes que fueron tratados con CC-486 tuvieron que interrumpir el tratamiento debido a eventos adversos. En el grupo de placebo, ese número fue del veintiocho por ciento con ambos grupos exhibiendo síntomas gastrointestinales de grado uno y dos.

El Dr. García-Manero informó que el noventa por ciento de los sujetos en la cohorte CC-486 frente al setenta y tres por ciento de los de la cohorte placebo exhibieron eventos adversos de grado tres o cuatro. Los eventos adversos CC-486 ocurrieron principalmente en el primer y segundo ciclo.

Hubo más muertes durante los primeros cincuenta y seis días, principalmente relacionados con la infección, en el grupo CC-486 (16) en comparación con seis en la cohorte de placebo. Por lo tanto, a pesar de los resultados favorables, el estudio se cerró temprano a solicitud del Comité de Seguridad de Datos debido a la alta tasa de mortalidad.

El Dr. García-Manero cree que un agente de hipometilación oral eventualmente reemplazará el estándar actual de atención para el SMD para el cual actualmente hay pocas opciones.

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