De acuerdo a una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica reVision Therapeutics, Inc. acaba de anunciar que su terapia experimental REV-0100 ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara y la designación de Medicamento Huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Este tratamiento en investigación se está desarrollando como tratamiento para Enfermedad de Stargardt, una enfermedad rara que puede causar ceguera.
Sobre la Enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es una enfermedad hereditaria de la retina, la capa interna del ojo que es sensible a la luz.. La enfermedad provoca degeneración macular, que puede comenzar en diferentes momentos de la vida del paciente. Existen diferentes tipos de enfermedad de Stargardt que varían según el gen que esté mutado; en el tipo 1, está causado por alteraciones del gen ABCA4. En los casos más graves, la degeneración puede comenzar en la niñez o la adolescencia y eventualmente conducir a una pérdida progresiva de la visión. El centro del campo visual es el más afectado; los síntomas incluyen visión borrosa, visión deficiente de los colores, visión ondulada, puntos ciegos, pérdida de percepción de la profundidad y visión nocturna deficiente. Los síntomas no se pueden corregir con gafas. El ritmo de la pérdida de la visión y los síntomas experimentados varían de una persona a otra. Si bien hay algunos cambios en el estilo de vida que pueden retrasar la progresión de la enfermedad de Stargardt, actualmente no hay ningún tratamiento disponible. La mayoría de los pacientes eventualmente quedarán legalmente ciegos. Para obtener más información sobre la enfermedad de Stargardt, haga clic aquí.
Acerca de la Designación de Medicamento Huérfano
La designación de medicamento huérfano generalmente se reserva para los tratamientos que se están desarrollando para tratar enfermedades raras, que se definen como cualquier enfermedad que afecte a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Dichos tratamientos deben mostrar ventajas potenciales en eficacia o seguridad sobre los tratamientos actualmente disponibles; alternativamente, la terapia debe tener el potencial de abordar una necesidad médica actualmente insatisfecha. Esta designación confiere varios beneficios a la empresa receptora, como exenciones fiscales, la exención de ciertas tarifas y un período de exclusividad de mercado de siete años si la FDA aprueba el medicamento.
Acerca de la Designación de Enfermedades Pediátricas Raras
La designación de Enfermedad Pediátrica Rara es para terapias destinadas a tratar enfermedades raras que afectan principalmente a personas de dieciocho años o menos. Como en la designación de Medicamento Huérfano, el tratamiento debe satisfacer una necesidad insatisfecha o tener ventajas potenciales en comparación con los tratamientos actuales. La empresa receptora recibe un vale de revisión prioritaria de la FDA que se puede utilizar en una solicitud de aprobación futura; alternativamente, el bono se puede vender a otra empresa.
