A finales de esta semana, la Asociación Estadounidense para el Estudio de Enfermedades Hepáticas (AASLD) llevará a cabo su experiencia virtual The Liver Meeting Digital Experience (TLMdX). En total, TLMdX durará del 13 al 16 de Noviembre. Recientemente, la compañía biofarmacéutica en etapa clínica Albireo Pharma («Albireo») anunció que los datos de su ensayo de Fase 3 PEDFIC 1 y su ensayo de extensión PEDFIX 2 fueron aceptados como interruptores tardíos de la reunión. Albireo compartirá datos de estas sesiones y explicará el impacto de odevixibat en pacientes pediátricos con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC, por sus siglas en Inglés). Para obtener una lista completa de los resúmenes de última hora, consulte aquí.

Datos y Presentaciones de TLMdX

Odevixibat fue desarrollado por Albireo, manteniendo la misión general de la compañía de tratar enfermedades hepáticas raras. Además de PFIC, odevixibat se está evaluando como un tratamiento potencial para la atresia biliar y el síndrome de Alagille. Odevixibat es un inhibidor del transporte de ácidos biliares ideal no sistémico en investigación (IBATi). Se administra por vía oral y se toma una vez al día. En el ensayo clínico de Fase 3 PEDFIC 1, los investigadores analizaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de odevixibat. 62 pacientes inscritos en el ensayo. Los pacientes tenían edades comprendidas entre los 6 meses y los 15.9 años. En última instancia, odevixibat redujo los ácidos biliares, la picazón y la diarrea. Simultáneamente, mejoró el crecimiento y la calidad de vida del paciente (CV).

Actualmente, el tratamiento recibió las designaciones de fármaco huérfano, enfermedad pediátrica rara y vía rápida. También se le ha otorgado la designación de Medicamento Huérfano en la UE. Si el medicamento llega a ser aprobado por la FDA, marcaría la primera opción de tratamiento aprobada para PFIC.

TLMdX: Qué Se Compartirá

En la primera presentación en TLMdX (# L04), el Dr. Richard J. Thompson, MD, PhD, discutirá los resultados del ensayo de Fase 3 PEDFIC 1. Durante la presentación, el Dr. Thompson explicará la seguridad y eficacia de odevixibat para pacientes con PFIC tipo 1 y PFIC tipo 2. Esta presentación se llevará a cabo el 15 de Noviembre a las 5:30 pm ET.

Luego viene # LP19 en la última sesión de carteles abstractos. Este póster también explora la seguridad y eficacia de odevixibat. Sin embargo, los datos para este póster se obtuvieron del ensayo de extensión. Luego, el Póster n. ° 348 discutirá los IBATis: cómo descubrirlos, cómo caracterizarlos y cómo podrían usarse para tratar diversas enfermedades hepáticas.

Finalmente, Albireo tiene un Póster de Distinción (# 509). A diferencia de las otras presentaciones, la #509 no trata sobre ensayos clínicos previos. Más bien, este póster describe A3907, el fármaco preclínico candidato de Albireo para pacientes con esteatohepatitis no alcohólica.

Colestasis Intrahepática Familiar Progresiva (PFIC, por sus siglas en Inglés)

Generalmente, los pacientes experimentan síntomas de colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) antes de los 2 años. Sin embargo, en casos más raros, los diagnósticos de PFIC no llegan hasta la adolescencia. PFIC es un grupo de enfermedades hepáticas hereditarias raras causadas por defectos del transportador del epitelio biliar. Por lo general, las mutaciones de los genes ATP8B1, ABCB11 y ABCB4 causan PFIC. Estas mutaciones evitan que los transportadores epiteliales biliares eliminen la bilis del hígado. Como resultado, se produce colestasis, lo que significa que la bilis está obstruida. Los síntomas incluyen:

• Ictericia
• Fracaso para prosperar
• Prurito (picazón intensa)
• Incapacidad para ganar peso
• Fatiga
• Agrandamiento del hígado y el bazo
• Sordera
• Diarrea
• Baja solubilidad de vitaminas
• Alta presión sanguinea
• Problemas de visión y equilibrio.
• Ideación suicida
• Cáncer de hígado o cirrosis

Obtenga más información sobre PFIC.