Primer Paciente Tratado en el Ensayo NKX101 para LMA, SMD

 

Recientemente, la compañía biofarmacéutica Nkarta anunció la dosificación del primer paciente en su ensayo clínico de Fase 1. Dentro del ensayo, los investigadores evaluarán y analizarán la terapia en investigación de la compañía, NKX101, para pacientes con leucemia mieloide aguda o síndromes mielodisplásicos. Nkarta compartirá datos del ensayo y el diseño en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología de 2020. Obtenga más información sobre la presentación (aquí).

NKX101

Desarrollado por Nkarta, NKX101 es un tratamiento de terapia de inmunoterapia diseñado para identificar y atacar mejor las células tumorales. Se crea a partir de sangre de donantes sanos. La empresa obtuvo células asesinas naturales (NK, por sus siglas en Inglés) y luego las diseñó para incluir interleucina 15 unida a la membrana y un receptor de antígeno quimérico (CAR). Según la Sociedad Británica de Inmunología, las células NK:

son linfocitos de la misma familia que las células T y B, las «[and]» son más conocidas por destruir células infectadas por virus y detectar y controlar los primeros signos de cáncer. Las células NK se notaron por primera vez por su capacidad para matar células tumorales sin ningún cebado o activación previa, [and] secretan citocinas como IFNγ y TNFα, que actúan sobre otras células inmunes como las células macrófagas y dendríticas para mejorar la respuesta inmunitaria.

Por lo tanto, las células NK especialmente diseñadas en NKX101 están diseñadas para combatir de manera más eficiente y efectiva las células tumorales. En particular, NKX101 se dirige a los ligandos NKG2D en las células cancerosas. El ensayo clínico de Fase 1 analizará la seguridad, la eficacia, la farmacocinética y la actividad antitumoral de la terapia. 27 pacientes inscritos. Los pacientes recibirán 3 infusiones de NKX101 por semana.

Síndromes Mielodisplásicos (SMD)

Hay cinco subtipos de síndromes mielodisplásicos (SMD), que son afecciones progresivas que impiden que se desarrollen células sanguíneas sanas en la médula ósea. En conjunto, estos subtipos son anemia refractaria, anemia refractaria con sideroblastos, anemia refractaria con exceso de blastos, anemia refractaria con exceso de blastos en transformación y leucemia mielomonocítica crónica. Para determinar qué tipo de SMD tiene un paciente, los médicos deben examinar de cerca la médula ósea.

Es cierto que los investigadores no están muy seguros de qué causa el SMD. Sin embargo, se cree que influyen la genética, la exposición a sustancias químicas y la quimioterapia. Los SMD suelen afectar a pacientes mayores de 60 años. Los machos se ven afectados con más frecuencia que las hembras. En aproximadamente la mitad de todos los casos, SMD progresa hasta convertirse en LMA. Los síntomas incluyen:

  • Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
  • Trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas)
  • Neutropenia (recuento bajo de glóbulos blancos)
  • Infecciones frecuentes
  • Hematomas y sangrado fáciles
  • Fatiga
  • Palpitos del corazon
  • Dolor en el pecho
  • Palidez (piel pálida)
  • Falta de aire o dificultad para respirar.

Leucemia mieloide aguda (LMA)

También conocida como leucemia mielógena aguda, la leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer de la sangre y la médula ósea. La LMA resulta del daño del ADN en las células en desarrollo. Como resultado, la médula ósea crea glóbulos blancos inmaduros llamados mieloblastos. Estos crecen en número, desplazando a las células sanguíneas sanas y causando daños. Los síntomas incluyen:

  • Fiebre
  • Palidez
  • Falta de aliento
  • Fatiga
  • Infecciones frecuentes
  • Pérdida de peso involuntaria
  • Hematomas y sangrado fáciles
  • Dolor de huesos
Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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