A principios de Enero de 2021, la compañía farmacéutica Astellas Pharma Inc. («Astellas») compartió que su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) y NDA complementario para Myrbetriq (mirabegron) recibieron el estatus de Revisión Prioritaria de la FDA. El medicamento está diseñado para tratar la hiperactividad neurogénica del detrusor (NDO, por sus siglas en Inglés), un tipo de disfunción de la vejiga hiperactiva que se encuentra con frecuencia en pacientes con afecciones como espina bífida o esclerosis múltiple (EM), en pacientes mayores de 3 años. Si todo va bien, Astellas debería recibir una decisión sobre su NDA y sNDA a fines de marzo.

Mirabegrón

En 2012, Myrbetriq (mirabegron) fue aprobado en los EE. UU. Para el tratamiento de pacientes adultos con vejiga hiperactiva. Los síntomas asociados incluyeron micción frecuente, incontinencia urinaria y urgencia relacionada. Ahora, Astellas está considerando Myrbetriq como una posible opción de tratamiento para pacientes pediátricos con NDO cuyos síntomas incluyen contracciones involuntarias de la vejiga, micción frecuente e incontinencia urinaria.

Tanto el NDA como el sNDA están en Estado de Revisión Prioritaria. La FDA define un NDA como:

el vehículo a través del cual los patrocinadores de medicamentos proponen formalmente que la FDA apruebe un nuevo producto farmacéutico para su venta y comercialización en los EE. UU. Los objetivos de la NDA son proporcionar suficiente información para permitir que el revisor de la FDA [determine] vea si el medicamento es seguro y eficaz en los usos propuestos y si los beneficios del medicamento superan los riesgos; si el etiquetado propuesto del medicamento (prospecto) es apropiado y qué debe contener; [and] si los métodos utilizados en la fabricación del fármaco y los controles utilizados para mantener la calidad del fármaco son adecuados para preservar la identidad, concentración, calidad y pureza del fármaco.

El estado de Revisión Prioritaria se basó en datos de un ensayo clínico de Fase 3 que analizó Myrbetriq para pacientes con NDO mayores de 3 años. 91 pacientes inscritos. En última instancia, el objetivo del estudio era determinar la seguridad, eficacia, tolerabilidad y farmacocinética del fármaco. La FDA define el estado de Revisión Prioritaria como:

[directing] atención y recursos generales para la evaluación de solicitudes de medicamentos que, si se aprueban, serían mejoras significativas en la seguridad o eficacia del tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves en comparación con las aplicaciones estándar.

Si bien Myrbetriq fue relativamente seguro y bien tolerado, los efectos secundarios asociados incluyen:

• Alta presión sanguinea
• Síntomas similares a la gripe
• Boca seca
• Infecciones del tracto urinario
• Mareos
• Dolor de espalda y articulaciones
• Dolor de cabeza
• Estreñimiento
• Inflamación de la vejiga

Hiperactividad Neurogénica del Detrusor (NDO)

Según Physio.co.uk, hiperactividad neurogénica del detrusor (NDO):

anteriormente conocida como hiperreflexia, es un aumento o contracciones musculares involuntarias del músculo detrusor de la vejiga. Es una afección neurológica que causa incontinencia urinaria y se debe al daño o interrupción de los nervios que irrigan el músculo detrusor.

Un artículo en el American Journal of Managed Care también explica que la NDO puede resultar de una variedad de trastornos o afecciones, desde la espina bífida y la esclerosis múltiple hasta la enfermedad de Parkinson, lesiones de la médula espinal o accidentes cerebrovasculares. Los síntomas de la NDO, que pueden afectar en gran medida la calidad de vida (QOL) de los pacientes, incluyen (pero no se limitan a):

• Incontinencia de esfuerzo o de urgencia
• Micción frecuente
• Dormir impedido (despertarse por la noche para ir al baño)
• Depresión y aislamiento social
• Contracciones involuntarias de la vejiga
• Infecciones del tracto urinario
• Disfunción sexual

Espina Bífida

Los médicos creen que una combinación de factores hereditarios y ambientales contribuye a la espina bífida, que ocurre cuando el tubo neural (que luego se convierte en el cerebro y la médula espinal) no se cierra durante el desarrollo embrionario. Como resultado, algunos de los nervios de la médula espinal quedan expuestos, causando daño a los nervios. Aunque la espina bífida generalmente se encuentra al nacer, en casos más raros, puede ocurrir durante la adolescencia.

Existen múltiples formas de espina bífida, incluida la espina bífida oculta, defectos del tubo neural cerrado, meningocele y mielomeningocele, todos los cuales varían en síntomas y gravedad. Los síntomas pueden incluir:

• Convulsiones
• Mal control de la vejiga o disfunción intestinal
• Dolor de espalda
• Parálisis parcial o completa
• Un saco lleno de líquido que sobresale del canal espinal
• Dificultad para caminar
• Retrasos intelectuales o del desarrollo
• Hidrocefalia

Obtenga más información sobre la espina bífida aquí.

Esclerosis Múltiple (EM)

No existe una causa conocida para la esclerosis múltiple (EM), una enfermedad neurológica que altera la comunicación entre el cerebro y el cuerpo. Sin embargo, muchos médicos consideran que la EM es una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunológico ataca por error partes del cuerpo. En este caso, el sistema inmunológico ataca por error la vaina de mielina o las cubiertas protectoras de las células nerviosas. La EM puede ser recurrente y remitente o progresiva; los síntomas y la progresión de la enfermedad varían según el tipo. Generalmente, la EM afecta a las mujeres dos veces más que a los hombres.

Los síntomas incluyen:

• Dolor de ojos o espalda
• Entumecimiento o debilidad muscular
• Pérdida de coordinación y equilibrio.
• Espasmos musculares
• Micción excesiva
• Depresión o ansiedad
• Dificultad para tragar