A principios de este año, WP1066, un inhibidor de p-STAT3, recibió tres designaciones separadas de Enfermedad Pediátrica Rara para el tratamiento del meduloblastoma, el tumor rabdoide teratoide atípico y el glioma pontino intrínseco difuso. Ahora, según OncLive, WP1066 ha recibido una vez más esta designación de la FDA. Esta vez, la designación se centró en el tratamiento de pacientes con ependimoma, un tumor poco común que a menudo se presenta en el cerebro o la médula espinal.
WP1066
Según Moleculin Biotech:
WP1066 es nuestro Modulador Inmune/Transcripcional Insignia. Es el primer fármaco que conocemos que, en modelos de laboratorio, parece inducir directamente la muerte de las células tumorales y estimular el sistema inmunológico para matar los tumores.
Además, la empresa explica:
Las pruebas preclínicas de WP1066 demostraron altos niveles de actividad antitumoral en una amplia gama de tumores, incluidos cáncer de páncreas, glioblastoma y melanoma, así como cáncer de estómago, renal, ovárico y de cabeza y cuello.
Como resultado, WP1066 también obtuvo la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de pacientes con una variedad de tumores cerebrales. En el caso del ependimoma, los investigadores creen que la terapia puede mejorar la eficacia de la inmunoterapia cuando se usa en conjunto.
Ahora WP1066 ha recibido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA. Esta designación se otorga a medicamentos o productos biológicos diseñados para tratar enfermedades raras o potencialmente mortales que afectan a pacientes pediátricos. En este caso, una «enfermedad rara» se define como aquella que afecta a menos de 200,000 pacientes pediátricos en Estados Unidos. Una vez que una empresa recibe este estado, tiene la oportunidad de recibir cupones de revisión prioritaria para su producto.
Ependimoma
El ependimoma es un tumor primario poco común que se forma en la médula espinal o el cerebro. Como lo explicó el Hospital de Investigación Infantil de St. Jude, los tumores de ependimoma:
se cree que se desarrollan a partir de ciertas células que normalmente maduran en células ependimarias. Las células ependimarias recubren los ventrículos (espacios llenos de líquido en el cerebro) y el canal central de la médula espinal.
Si bien el ependimoma puede afectar a personas de todas las edades, estos tumores se encuentran con mayor frecuencia en los niños. Los ependimomas cerebrales generalmente se diagnostican en niños, mientras que los tumores espinales se encuentran en adultos. Los ependimomas rara vez se forman o se diseminan fuera del sistema nervioso central (SNC). Actualmente, las opciones de tratamiento son algo limitadas y consisten en cirugía, quimioterapia o radiación. Los síntomas incluyen:
- Náuseas y vómitos
- Mareos
- Dolores de cabeza
- Dolor de espalda o cuello
- Marcha inestable
- Debilidad muscular, especialmente en los brazos, piernas o tronco.
- Confusión e irritabilidad
- Dificultad para controlar los intestinos o la vejiga.
- Visión borrosa
- Convulsiones
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