La FDA aprueba VIP152 IND para el Síndrome de Richter, LLC

 

Según un comunicado de prensa reciente, la FDA aprobó una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en Inglés) para VIP152, una posible opción terapéutica para pacientes con síndrome de Richter y leucemia linfocítica crónica (LLC) en recaída/refractaria. El tratamiento, desarrollado por Vincerx Pharma Inc. («Vincerx»), empresa biofarmacéutica y de ciencias de la vida formada recientemente, se administra por vía intravenosa. Ahora que se ha aprobado la IND, Vincerx puede seguir adelante con una prueba de aumento de dosis de fase 1b para determinar la dosis ideal para el uso del paciente.

VIP152

Según el sitio web de Vincerx, VIP152 es un inhibidor de PTEFb/CDK9 que:

inhibe la fosforilación de PTEFb de la ARN polimerasa II (RNAPII), evitando así el alargamiento de la transcripción y bloqueando la expresión de genes que impulsan el cáncer.

Fuera del síndrome de Richter y CLL, VIP152 también se está explorando como una opción potencial para pacientes con linfoma no Hodgkin (LNH), tumores sólidos y leucemia mieloide aguda (LMA). En estudios preclínicos, VIP152 mostró la capacidad de inhibir significativamente CDK9 y ayudar a mantener respuestas sostenidas en la supresión tumoral.

Ahora, el VIP152 NDA está aprobado por la FDA. Según la FDA:

La ley federal actual requiere que un medicamento sea objeto de una solicitud de comercialización aprobada antes de ser transportado o distribuido a través de las fronteras estatales. Debido a que un patrocinador probablemente querrá enviar el medicamento en investigación a investigadores clínicos en muchos estados, debe buscar una exención de ese requisito legal.

El IND es el vehículo a través del cual los patrocinadores (en este caso, Vincerx) pueden proporcionar el medicamento a los ensayos clínicos. Sin embargo, dado que Vincerx recibió su IND, la compañía ahora puede lanzar el estudio de Fase 1b. En la primera parte del estudio, se pueden inscribir pacientes con LLC previamente tratados. Los pacientes deberían haber tenido una mala respuesta a al menos 2 o más de otros tratamientos, incluido venetoclax o un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTKi).

Durante la segunda fase del estudio, se inscribirán 20 pacientes con LLC. En la cohorte de expansión, se inscribirán otros 20 pacientes con LLC. Pero en el caso de la cohorte de expansión, la LLC de estos pacientes se ha trasladado al linfoma difuso de células B grandes (LDCBG). Al igual que en la primera fase del estudio, los pacientes inscritos deben tener cáncer con aversión al tratamiento.

Síndrome de Richter

También conocido como transformación de Richter, el síndrome de Richter es una complicación poco común en pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC). En total, se estima que entre el 2 y el 10% de los pacientes con LLC desarrollarán el síndrome de Richter. En última instancia, esto hace que la CLL se transforme en una forma más agresiva de cáncer, como el LDCBG. Si bien los médicos no están seguros de qué causa el síndrome de Richter, muchos creen que es causado por algún tipo de base genética subyacente. Los síntomas y características incluyen:

  • Pérdida de peso involuntaria
  • Sudores nocturnos
  • Expansión/hinchazón repentina de los ganglios linfáticos
    • Nota: Esto también puede provocar hinchazón en las áreas donde se encuentran los ganglios linfáticos, como la ingle, el cuello o el abdomen.
  • Mareos
  • Fatiga
  • Falta de aliento y/o dificultad para respirar.
  • Hematomas y sangrado fáciles
  • Ampliación de bazo
  • Dolor abdominal
  • Trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas)
  • Fiebre
  • Palpitos del corazon

Obtenga más información sobre el síndrome de Richter aquí.

Leucemia linfocítica crónica (LLC)

En la leucemia linfocítica crónica (LLC), un cáncer de la sangre y la médula ósea, las mutaciones del ADN en las células productoras de sangre hacen que las células sanguíneas creen glóbulos blancos anormales e ineficaces llamados linfocitos. Normalmente, los linfocitos juegan un papel en la salud inmunológica. Pero cuando se acumulan demasiados linfocitos anormales, desplazan las células sanas de la médula ósea. En última instancia, esto provoca una variedad de problemas relacionados con la salud. En los adultos, la LLC es la segunda forma más común de leucemia. Los síntomas, que a menudo ocurren en etapas posteriores, incluyen:

  • Fiebre
  • Fatiga
  • Pérdida de peso involuntaria
  • Ampliación de bazo
  • Hematomas y sangrado fáciles
  • Petechiae under the skin
  • Dolor abdominal
  • Ganglios linfáticos agrandados, pero indoloros
  • Sudores nocturnos
  • Infecciones frecuentes
Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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