Epidyolex Aprobado en Europa para CET

 

¿Sabías que hay más de 80 productos químicos, llamados cannabinoides, que pueden obtenerse de la planta Cannabis sativa (marihuana o cáñamo)? Ahora, Europa está aprovechando esto para siempre dentro de la comunidad médica. Según Medscape, se ha aprobado en Europa una solución de cannabidiol llamada Epidyolex para el tratamiento complementario de las convulsiones en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (CET).

Epidyolex

Según MedLine Plus:

El cannabidiol tiene efectos en el cerebro ([and]) parece prevenir la descomposición de una sustancia química en el cerebro que afecta el dolor, el estado de ánimo y la función mental. La prevención de la descomposición de esta sustancia química y el aumento de sus niveles en la sangre parece reducir los síntomas psicóticos asociados con afecciones como la esquizofrenia [and] parece reducir el dolor y la ansiedad.

En los Estados Unidos, el cannabidiol está aprobado para pacientes mayores de 1 año cuya epilepsia está asociada con el síndrome de Lennox-Gastaut (SLG), el síndrome de Dravet o el CET. Alternativamente, en Europa, Epidyolex está aprobado actualmente para pacientes mayores de 2 años con estas mismas condiciones. Ahora, está nuevamente indicado para pacientes con CET junto con clobazam. Esto satisface una necesidad insatisfecha de los pacientes con CET, cuya afección a menudo no responde al estándar de atención actual para la epilepsia.

Esta aprobación proviene de los datos de un ensayo clínico de Fase 3 que evalúa la seguridad, eficacia y tolerabilidad de Epidyolex. Los pacientes recibieron 25 mg/kg/d de Epidyolex. En conjunto, los investigadores encontraron que la terapia era relativamente segura y bien tolerada. Además, Epidyolex redujo significativamente la frecuencia y la tasa de convulsiones.

Complejo de Esclerosis Tuberosa (CET)

Las mutaciones de los genes TSC1 y TSC2 causan el complejo de esclerosis tuberosa (TSC), una enfermedad genética rara. Normalmente, ambos genes juegan un papel en el control de la proliferación celular. Al controlar la forma en que crecen las células y evitar que crezcan demasiado rápido, TSC1 y TSC2 mantienen el cuerpo sano y en estasis. Pero las mutaciones en estos genes hacen que las células crezcan a un ritmo descontrolado. Como resultado, los pacientes con CET experimentan un crecimiento generalizado de tumores no cancerosos en todo el cuerpo. En muchos casos, los diagnósticos de CET se realizan en la infancia y la niñez. Sin embargo, en pacientes con CET leve, es posible que la afección no se diagnostique hasta la edad adulta. Los síntomas incluyen:

  • Convulsiones
  • Lesiones faciales parecidas al acné
  • Tumores no cancerosos que a menudo crecen en el cerebro, la piel, el corazón, los pulmones y los riñones.
  • Anomalías de la piel (piel de color claro, piel engrosada, crecimientos en o alrededor de las uñas)
  • Retrasos del desarrollo
  • Daño a la retina y/u otras anomalías oculares
  • Agresión o irritabilidad
  • Comportamientos repetitivos
  • Ansiedad social
  • problemas con la función cardíaca, pulmonar o renal
  • Hiperactividad
Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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