De acuerdo con un artículo publicado por la Universidad de Medicina de Washington en St. Louis, los científicos parecen haber logrado frenar la destrucción del axón en ratones mediante la terapia génica estándar. Aunque es un paso extremadamente temprano en el proceso del ensayo clínico, las pruebas con animales exitosas son a menudo el último puerto de escala antes de que un tratamiento propuesto comience con las pruebas en humanos.
¿Qué son los axones?
Los axones son zarcillos largos y delgados que son uno de los componentes principales de las células nerviosas. Los axones actúan como el cañón de una pistola, transmitiendo impulsos de acción (cargas eléctricas) desde el centro de la neurona a lo largo de su longitud hasta los terminales sinápticos, donde las cargas se convierten en señales químicas y se «disparan» a través de un pequeño espacio para otra neurona Así es como las células nerviosas se comunican entre sí, lo que significa que los axones desempeñan un papel muy importante en la forma en que funciona el cuerpo.
Ciertas drogas y condiciones médicas pueden dañar los axones. Esto desencadena una respuesta automática de «autodestrucción» en los axones, haciendo que se separen y dejen de funcionar. Los científicos creen que esto está relacionado con la activación de una proteína llamada SARM1.
SARM1 parece estar ausente, o al menos pasivo en las células nerviosas sanas. Sin embargo, cuando se daña un axón, se libera SARM1, iniciando la secuencia de «autodestrucción».
Terapia Génica para Resolver la Destrucción del Axón
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la enfermedad de Parkinson, la neuropatía periférica y, posiblemente, más probabilidades de estar relacionadas con este proceso de destrucción del axón.
Es por eso que los científicos estaban ansiosos por descubrir que una versión modificada de la proteína SARM1 mostró resultados prometedores en la supresión de la destrucción del axón en ratones con daño nervioso.
Los virus son increíblemente pequeños, lo que los hace realmente buenos para penetrar los mecanismos de defensa del cuerpo. Los científicos usan esto en su beneficio para modificar virus que de otra manera serían inofensivos para introducir material genético modificado en las células. Estos materiales genéticos modificados pueden activar, apagar o manipular la función celular.
La investigación de la Washington University of Medicine en St. Louis sugiere que tales técnicas pueden usarse para administrar una forma modificada de la proteína SARM1 en pacientes que experimenten destrucción de axones en el futuro. En ratones, la proteína SARM1 modificada fue capaz de bloquear la función de las moléculas SARM1 normales, lo que retrasó la progresión de la destrucción del axón después del daño inicial.
La terapia génica ha existido desde hace algún tiempo, pero los científicos apenas están empezando a rascar la superficie de su potencial. En teoría, los investigadores pueden incluso ser capaces de atacar a qué tipo de células se dirigen los virus modificados, como las neuronas sensoriales o motoras. Esto podría limitar la cantidad de SARM1 modificado necesaria para cada paciente.
Dado que los hallazgos reportados fueron solo en animales, es importante mantener cualquier exageración en perspectiva. Sin embargo, los investigadores están ansiosos por ver más a fondo los hallazgos, ya que este tratamiento podría afectar a millones de personas con docenas de condiciones diferentes.
La investigación con animales es un paso importante para establecer pruebas clínicas, pero a menudo tiene poco que ver con establecer la eficacia en humanos. ¿Crees que es bueno o malo que se publiquen los resultados de las pruebas en animales? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a [email protected].
