Comienza la Inscripción en un Ensayo de Tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…

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La Financiación de MRFF Promueve el Desarrollo del Tratamiento para Pacientes con Enfermedades Raras

  Cuando se trata de investigar y encontrar tratamientos para enfermedades raras, la financiación juega un papel crucial. Recientemente, la Misión de Terapias con Células Madre del Fondo de Investigación…

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Esta Paciente con Distrofia Muscular ha Pasado Su Vida Trabajando para Mejorar la Vida de los Demás
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Esta Paciente con Distrofia Muscular ha Pasado Su Vida Trabajando para Mejorar la Vida de los Demás

Jalee Pelissier vive con distrofia muscular. Cuando tenía solo 13 años, se convirtió en defensora de otras personas con trastornos o discapacidades como la suya. Ahora de 20 años, su…

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CRISPR como Herramienta para Tratar la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral

  Según un comunicado de prensa del Boston Children's Hospital, un estudio ha descubierto la eficacia de la tecnología de edición de genes CRISPR-Cas9 en el tratamiento de la distrofia…

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Esta Revista Destaca la Investigación Actual Sobre Enfermedades Neuromusculares (NMD por sus siglas en Inglés)

En un número especial de la revista Disease Models and Mechanisms Highlights, James J. Dowling et al describeenfermedades neuromusculares pediátricas como principalmente áreas genéticas y que afectan el sistema nervioso…

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Simplemente hace «Antisentido»: el Uso de la Medicina Genética para Tratar Enfermedades Raras
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Simplemente hace «Antisentido»: el Uso de la Medicina Genética para Tratar Enfermedades Raras

  Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…

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El Ensayo Clínico HOPE-2 para la Distrofia Muscular de Duchenne está en Camino de Reanudarse

¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…

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Las Barreras para Desarrollar Drogas de Enfermedades Raras

Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…

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CRISPR Trata con Éxito la Distrofia Muscular de Duchenne en un Modelo de Ratón

De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un año de duración que analiza la utilidad de la innovadora tecnología de edición de genes…

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Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…

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Puede Proporcionar Sugerencias Para la Revisión de la FDA de Sus Pautas de Investigación de Enfermedades Raras

Tiempo de Revisión Como muchas otras cosas en este mundo, la investigación de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la Esclerosis Múltiple y la Distrofia Muscular de Duchenne…

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La Terapia Génica Detiene la Destrucción del Axón en Ratones

De acuerdo con un artículo publicado por la Universidad de Medicina de Washington en St. Louis, los científicos parecen haber logrado frenar la destrucción del axón en ratones mediante la…

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Compañía Proporciona Actualizaciones para el Ensayo de Distrofia Muscular de Duchenne de Fase 3

De acuerdo a una historia de drugs.com, la compañía biofarmacéutica Catabasis Pharmaceuticals, recientemente brindó actualizaciones sobre el estado de su ensayo clínico de Fase 3 que evalúa su terapia de…

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Posible Terapia Génica Para la Distrofia Muscular De Cintura y Etremidades Tipo 2D Se le Otorga Designación de Fármaco Huérfano

La distrofia muscular tipo 2 de la cintura y extremidades (LGMD2D,pur sus sigls en inglés), también llamada alfa-sarcoglicanopatía, es una forma de distrofia muscular causada por un gen SGCA defectuoso.…

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Construyendo Comunidad con La Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth

"Ayuda a compartir experiencias con otras personas que entienden lo que estoy pasando". Jill Price, una madre con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth habla sobre cómo las redes sociales han ayudado a…

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Ensayo Clínico de Distrofia Muscular de Duchenne Ahora en Espera

Se acaba de anunciar que Capricor Therapeutics ha puesto en espera su ensayo clínico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Afortunadamente, la compañía planea continuar el ensayo. ¿Qué es la…

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ICYMI: El Tratamiento Experimental Para la Distrofia Muscular de Duchenne Muestra Potencial en un Ensayo Inicial

De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la compañía de biotecnología Wave Life Sciences Ltd. anunció recientemente que los datos de tolerabilidad y seguridad de su ensayo clínico de Fase…

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Dispositivo Permite Monitorizar la Función Pulmonar en el Hogar para Pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne

De acuerdo con una historia de EurekAlert, el monitoreo de la función pulmonar es un papel importante en el manejo de la distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades que…

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Terapia de modificación genética tiene un nuevo avance importante
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Terapia de modificación genética tiene un nuevo avance importante

Uno de los recientes desarrollos mas grandes en el campo de la investigación médica, en los últimos 5 aňos! - Es una forma de gene editing, also know as genome editing. La…

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