Avidity Anuncia las Actualizaciones del Pipeline 2021 para DM1, FSHD, DMD
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Avidity Anuncia las Actualizaciones del Pipeline 2021 para DM1, FSHD, DMD

A principios de enero de 2021, la compañía biofarmacéutica Avidity Biosciences ("Avidity") anunció actualizaciones de su cartera de 2021. Actualmente, Avidity está trabajando para crear una línea de conjugados de…

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El Ensayo de Distrofia Muscular de Duchenne Obtuvo el Visto Bueno de la FDA para Continuar con la Dosificación

Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensión que habían colocado en su ensayo de Fase I/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este…

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Nuevo Estudio de Fase 1 para el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Becker
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Nuevo Estudio de Fase 1 para el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Becker

Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de moléculas pequeñas para la distrofia muscular de Becker. Tendrá lugar en Worldwide…

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Actualización Sobre los Esfuerzos de Detección en Recién Nacidos para la Distrofia Muscular de Duchenne
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Actualización Sobre los Esfuerzos de Detección en Recién Nacidos para la Distrofia Muscular de Duchenne

Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización sin fines de lucro que se enfoca en luchar por una cura, mejores recursos y más conciencia sobre la distrofia muscular de…

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Este Medicamento Podría Impulsar el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Este Medicamento Podría Impulsar el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

De acuerdo a una historia de Newswise, los resultados del ensayo publicados en la revista PLOS Medicine sugieren que el fármaco vamorolona podría mejorar la eficacia de la terapia con…

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Esta Nueva Colaboración Tiene Como Objetivo Crear Terapias Genéticas para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según CureDuchenne, dos empresas han iniciado una colaboración en un esfuerzo por crear nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ultragenyx y Solid Bioscience están utilizando sus…

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El Ensayo de Fase 3 SIDEROS para el Fármaco Idebenona para la DMD Fracasa
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El Ensayo de Fase 3 SIDEROS para el Fármaco Idebenona para la DMD Fracasa

Si bien muchas empresas farmacéuticas presentan solicitudes de aprobación y comercialización, no todas tienen éxito. Según Fierce Biotech, una subsidiaria de Questex, Santhera Pharmaceuticals ("Santhera"), es una de las empresas…

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La Nueva Edición de Genes Twist Trata con É xito la Distrofia Miotónica en Ratones

Según un artículo de ScienceBlog, un giro en la edición de genes CRISPR ha permitido a un equipo de investigadores tratar con éxito la distrofia miotónica tipo 1 en modelos…

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Actualizaciones Sobre el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Actualizaciones Sobre el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Sarepta Therapeutics se ha reunido con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas de la FDA para discutir una respuesta escrita de Tipo C sobre un ensayo clínico para SRP-9001,…

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Comienza la Inscripción en un Ensayo de Tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…

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La Financiación de MRFF Promueve el Desarrollo del Tratamiento para Pacientes con Enfermedades Raras

  Cuando se trata de investigar y encontrar tratamientos para enfermedades raras, la financiación juega un papel crucial. Recientemente, la Misión de Terapias con Células Madre del Fondo de Investigación…

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Esta Paciente con Distrofia Muscular ha Pasado Su Vida Trabajando para Mejorar la Vida de los Demás
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Esta Paciente con Distrofia Muscular ha Pasado Su Vida Trabajando para Mejorar la Vida de los Demás

Jalee Pelissier vive con distrofia muscular. Cuando tenía solo 13 años, se convirtió en defensora de otras personas con trastornos o discapacidades como la suya. Ahora de 20 años, su…

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CRISPR como Herramienta para Tratar la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral

  Según un comunicado de prensa del Boston Children's Hospital, un estudio ha descubierto la eficacia de la tecnología de edición de genes CRISPR-Cas9 en el tratamiento de la distrofia…

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Esta Revista Destaca la Investigación Actual Sobre Enfermedades Neuromusculares (NMD por sus siglas en Inglés)

En un número especial de la revista Disease Models and Mechanisms Highlights, James J. Dowling et al describeenfermedades neuromusculares pediátricas como principalmente áreas genéticas y que afectan el sistema nervioso…

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Simplemente hace «Antisentido»: el Uso de la Medicina Genética para Tratar Enfermedades Raras
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Simplemente hace «Antisentido»: el Uso de la Medicina Genética para Tratar Enfermedades Raras

  Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…

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El Ensayo Clínico HOPE-2 para la Distrofia Muscular de Duchenne está en Camino de Reanudarse

¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…

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Las Barreras para Desarrollar Drogas de Enfermedades Raras

Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…

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CRISPR Trata con Éxito la Distrofia Muscular de Duchenne en un Modelo de Ratón

De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un año de duración que analiza la utilidad de la innovadora tecnología de edición de genes…

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Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…

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Puede Proporcionar Sugerencias Para la Revisión de la FDA de Sus Pautas de Investigación de Enfermedades Raras

Tiempo de Revisión Como muchas otras cosas en este mundo, la investigación de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la Esclerosis Múltiple y la Distrofia Muscular de Duchenne…

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La Terapia Génica Detiene la Destrucción del Axón en Ratones

De acuerdo con un artículo publicado por la Universidad de Medicina de Washington en St. Louis, los científicos parecen haber logrado frenar la destrucción del axón en ratones mediante la…

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Compañía Proporciona Actualizaciones para el Ensayo de Distrofia Muscular de Duchenne de Fase 3

De acuerdo a una historia de drugs.com, la compañía biofarmacéutica Catabasis Pharmaceuticals, recientemente brindó actualizaciones sobre el estado de su ensayo clínico de Fase 3 que evalúa su terapia de…

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Posible Terapia Génica Para la Distrofia Muscular De Cintura y Etremidades Tipo 2D Se le Otorga Designación de Fármaco Huérfano

La distrofia muscular tipo 2 de la cintura y extremidades (LGMD2D,pur sus sigls en inglés), también llamada alfa-sarcoglicanopatía, es una forma de distrofia muscular causada por un gen SGCA defectuoso.…

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Ensayo Clínico de Distrofia Muscular de Duchenne Ahora en Espera

Se acaba de anunciar que Capricor Therapeutics ha puesto en espera su ensayo clínico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Afortunadamente, la compañía planea continuar el ensayo. ¿Qué es la…

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