FibroGen acaba de anunciar que su terapia de investigación pamrevlumab, para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA. El tratamiento…
Emflaza (deflazacort), un corticosteroide, fue aprobado originalmente por la FDA en 2017 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de cinco años o más. Esta aprobación se…
Desde sus inicios, la empresa de ciencias biológicas Solid Biosciences Inc. ha estado trabajando para desarrollar opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Según un comunicado…
El objetivo de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es acabar con la distrofia muscular de Duchenne (DMD), y acaban de dar otro paso en la dirección correcta. Recientemente han anunciado…
A principios de enero de 2021, la compañía biofarmacéutica Avidity Biosciences ("Avidity") anunció actualizaciones de su cartera de 2021. Actualmente, Avidity está trabajando para crear una línea de conjugados de…
Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensión que habían colocado en su ensayo de Fase I/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este…
Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de moléculas pequeñas para la distrofia muscular de Becker. Tendrá lugar en Worldwide…
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización sin fines de lucro que se enfoca en luchar por una cura, mejores recursos y más conciencia sobre la distrofia muscular de…
De acuerdo a una historia de Newswise, los resultados del ensayo publicados en la revista PLOS Medicine sugieren que el fármaco vamorolona podría mejorar la eficacia de la terapia con…
Según CureDuchenne, dos empresas han iniciado una colaboración en un esfuerzo por crear nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ultragenyx y Solid Bioscience están utilizando sus…
Si bien muchas empresas farmacéuticas presentan solicitudes de aprobación y comercialización, no todas tienen éxito. Según Fierce Biotech, una subsidiaria de Questex, Santhera Pharmaceuticals ("Santhera"), es una de las empresas…
Sarepta Therapeutics se ha reunido con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas de la FDA para discutir una respuesta escrita de Tipo C sobre un ensayo clínico para SRP-9001,…
Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…
Desde el distanciamiento social y los negocios cerrados hasta las preocupaciones personales de salud, COVID-19 ha cambiado la vida diaria en el futuro previsible. Hay casi 4.75 millones de diagnósticos…
Maxwell y Riley Freed son gemelos que acaban de celebrar su tercer cumpleaños. Maxwell tiene una enfermedad rara llamada SLC6A1. Lamentablemente, este fue un cumpleaños notable porque a los 3…
Según una historia de CureDuchenne, la compañía de biotecnología Dyne Therapeutics anunció recientemente que CureDuchenne Ventures ha realizado una inversión de capital que respaldará el desarrollo de todas las nuevas…
En un número especial de la revista Disease Models and Mechanisms Highlights, James J. Dowling et al describeenfermedades neuromusculares pediátricas como principalmente áreas genéticas y que afectan el sistema nervioso…
Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…
¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…
La Palabra "Rara" Desafortunadamente, muchos expertos en enfermedades raras creen que la frase "enfermedad rara" puede estar dañando a la misma población que describe. El Director del Centro Nacional para…
Según una historia de BioPortfolio, El Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de Febrero del 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que…
Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…
De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un año de duración que analiza la utilidad de la innovadora tecnología de edición de genes…
De acuerdo con una historia de finance.yahoo.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha publicado recientemente nuevas pautas relacionadas con…
Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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