Cómo las Enfermedades Raras Biotech «Cure Rare Disease» Está Manejando COVID-19
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Cómo las Enfermedades Raras Biotech «Cure Rare Disease» Está Manejando COVID-19

Desde el distanciamiento social y los negocios cerrados hasta las preocupaciones personales de salud, COVID-19 ha cambiado la vida diaria en el futuro previsible. Hay casi 4.75 millones de diagnósticos…

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Cómo La Pandemia Ha Afectado La Investigación de Enfermedades Raras
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Cómo La Pandemia Ha Afectado La Investigación de Enfermedades Raras

Maxwell y Riley Freed son gemelos que acaban de celebrar su tercer cumpleaños. Maxwell tiene una enfermedad rara llamada SLC6A1. Lamentablemente, este fue un cumpleaños notable porque a los 3…

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Nuevas Inversiones de Capital Apuntan a Desarrollar un Nuevo Medicamento para la Distrofia Muscular de Duchenne
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Nuevas Inversiones de Capital Apuntan a Desarrollar un Nuevo Medicamento para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según una historia de CureDuchenne, la compañía de biotecnología Dyne Therapeutics anunció recientemente que CureDuchenne Ventures ha realizado una inversión de capital que respaldará el desarrollo de todas las nuevas…

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Esta Revista Destaca la Investigación Actual Sobre Enfermedades Neuromusculares (NMD por sus siglas en Inglés)

En un número especial de la revista Disease Models and Mechanisms Highlights, James J. Dowling et al describeenfermedades neuromusculares pediátricas como principalmente áreas genéticas y que afectan el sistema nervioso…

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Simplemente hace «Antisentido»: el Uso de la Medicina Genética para Tratar Enfermedades Raras
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Simplemente hace «Antisentido»: el Uso de la Medicina Genética para Tratar Enfermedades Raras

  Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…

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El Ensayo Clínico HOPE-2 para la Distrofia Muscular de Duchenne está en Camino de Reanudarse

¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…

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¿Podría Dejar de Usar la Palabra «Rara» Aumentar la Tasa de Diagnóstico para Pacientes con Enfermedades Raras?

La Palabra "Rara" Desafortunadamente, muchos expertos en enfermedades raras creen que la frase "enfermedad rara" puede estar dañando a la misma población que describe. El Director del Centro Nacional para…

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Compañías de Biociencias en Ohio Apuntan a Enfermedades Raras
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Compañías de Biociencias en Ohio Apuntan a Enfermedades Raras

Según una historia de BioPortfolio, El Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de Febrero del 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que…

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Las Barreras para Desarrollar Drogas de Enfermedades Raras

Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…

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CRISPR Trata con Éxito la Distrofia Muscular de Duchenne en un Modelo de Ratón

De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un año de duración que analiza la utilidad de la innovadora tecnología de edición de genes…

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La FDA Publica Nueva Información Sobre Cómo Podría Regular la Terapia Génica

De acuerdo con una historia de finance.yahoo.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha publicado recientemente nuevas pautas relacionadas con…

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Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…

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La Terapia Génica Detiene la Destrucción del Axón en Ratones

De acuerdo con un artículo publicado por la Universidad de Medicina de Washington en St. Louis, los científicos parecen haber logrado frenar la destrucción del axón en ratones mediante la…

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El Gobierno Australiano Inicia un Nuevo Programa de Ensayo para Ayudar a las Personas Recientemente Diagnosticadas con una Enfermedad Rara

Ser diagnosticado con cualquier condición grave puede ser aterrador, abrumador y lleno de incógnitas. Para aquellos a los que se les diagnostica una enfermedad rara como la distrofia muscular de…

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Una Nueva Investigación Destaca el Vínculo Entre la Distrofia Muscular de Duchenne y el Rabdomiosarcoma

Según una historia de bioengineer.org, durante mucho tiempo se ha sabido que las personas con el trastorno raro de distrofia muscular Duchenne tienen un mayor riesgo de desarrollar un cáncer…

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Compañía Proporciona Actualizaciones para el Ensayo de Distrofia Muscular de Duchenne de Fase 3

De acuerdo a una historia de drugs.com, la compañía biofarmacéutica Catabasis Pharmaceuticals, recientemente brindó actualizaciones sobre el estado de su ensayo clínico de Fase 3 que evalúa su terapia de…

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Ensayo Clínico de Distrofia Muscular de Duchenne Ahora en Espera

Se acaba de anunciar que Capricor Therapeutics ha puesto en espera su ensayo clínico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Afortunadamente, la compañía planea continuar el ensayo. ¿Qué es la…

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ICYMI: El Tratamiento Experimental Para la Distrofia Muscular de Duchenne Muestra Potencial en un Ensayo Inicial

De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la compañía de biotecnología Wave Life Sciences Ltd. anunció recientemente que los datos de tolerabilidad y seguridad de su ensayo clínico de Fase…

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Dispositivo Permite Monitorizar la Función Pulmonar en el Hogar para Pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne

De acuerdo con una historia de EurekAlert, el monitoreo de la función pulmonar es un papel importante en el manejo de la distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades que…

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