Parent Project Muscular Dystrophy Anuncia un Programa de Subvenciones para la Investigación de DMD
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Parent Project Muscular Dystrophy Anuncia un Programa de Subvenciones para la Investigación de DMD

El objetivo de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es acabar con la distrofia muscular de Duchenne (DMD), y acaban de dar otro paso en la dirección correcta. Recientemente han anunciado…

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Avidity Anuncia las Actualizaciones del Pipeline 2021 para DM1, FSHD, DMD
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Avidity Anuncia las Actualizaciones del Pipeline 2021 para DM1, FSHD, DMD

A principios de enero de 2021, la compañía biofarmacéutica Avidity Biosciences ("Avidity") anunció actualizaciones de su cartera de 2021. Actualmente, Avidity está trabajando para crear una línea de conjugados de…

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El Ensayo de Distrofia Muscular de Duchenne Obtuvo el Visto Bueno de la FDA para Continuar con la Dosificación

Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensión que habían colocado en su ensayo de Fase I/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este…

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Nuevo Estudio de Fase 1 para el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Becker
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Nuevo Estudio de Fase 1 para el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Becker

Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de moléculas pequeñas para la distrofia muscular de Becker. Tendrá lugar en Worldwide…

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Actualización Sobre los Esfuerzos de Detección en Recién Nacidos para la Distrofia Muscular de Duchenne
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Actualización Sobre los Esfuerzos de Detección en Recién Nacidos para la Distrofia Muscular de Duchenne

Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización sin fines de lucro que se enfoca en luchar por una cura, mejores recursos y más conciencia sobre la distrofia muscular de…

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Este Medicamento Podría Impulsar el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Este Medicamento Podría Impulsar el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

De acuerdo a una historia de Newswise, los resultados del ensayo publicados en la revista PLOS Medicine sugieren que el fármaco vamorolona podría mejorar la eficacia de la terapia con…

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Esta Nueva Colaboración Tiene Como Objetivo Crear Terapias Genéticas para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según CureDuchenne, dos empresas han iniciado una colaboración en un esfuerzo por crear nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ultragenyx y Solid Bioscience están utilizando sus…

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El Ensayo de Fase 3 SIDEROS para el Fármaco Idebenona para la DMD Fracasa
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El Ensayo de Fase 3 SIDEROS para el Fármaco Idebenona para la DMD Fracasa

Si bien muchas empresas farmacéuticas presentan solicitudes de aprobación y comercialización, no todas tienen éxito. Según Fierce Biotech, una subsidiaria de Questex, Santhera Pharmaceuticals ("Santhera"), es una de las empresas…

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Actualizaciones Sobre el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Actualizaciones Sobre el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Sarepta Therapeutics se ha reunido con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas de la FDA para discutir una respuesta escrita de Tipo C sobre un ensayo clínico para SRP-9001,…

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Comienza la Inscripción en un Ensayo de Tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…

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Cómo las Enfermedades Raras Biotech «Cure Rare Disease» Está Manejando COVID-19
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Cómo las Enfermedades Raras Biotech «Cure Rare Disease» Está Manejando COVID-19

Desde el distanciamiento social y los negocios cerrados hasta las preocupaciones personales de salud, COVID-19 ha cambiado la vida diaria en el futuro previsible. Hay casi 4.75 millones de diagnósticos…

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Cómo La Pandemia Ha Afectado La Investigación de Enfermedades Raras
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Cómo La Pandemia Ha Afectado La Investigación de Enfermedades Raras

Maxwell y Riley Freed son gemelos que acaban de celebrar su tercer cumpleaños. Maxwell tiene una enfermedad rara llamada SLC6A1. Lamentablemente, este fue un cumpleaños notable porque a los 3…

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Nuevas Inversiones de Capital Apuntan a Desarrollar un Nuevo Medicamento para la Distrofia Muscular de Duchenne
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Nuevas Inversiones de Capital Apuntan a Desarrollar un Nuevo Medicamento para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según una historia de CureDuchenne, la compañía de biotecnología Dyne Therapeutics anunció recientemente que CureDuchenne Ventures ha realizado una inversión de capital que respaldará el desarrollo de todas las nuevas…

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Esta Revista Destaca la Investigación Actual Sobre Enfermedades Neuromusculares (NMD por sus siglas en Inglés)

En un número especial de la revista Disease Models and Mechanisms Highlights, James J. Dowling et al describeenfermedades neuromusculares pediátricas como principalmente áreas genéticas y que afectan el sistema nervioso…

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Simplemente hace «Antisentido»: el Uso de la Medicina Genética para Tratar Enfermedades Raras
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Simplemente hace «Antisentido»: el Uso de la Medicina Genética para Tratar Enfermedades Raras

  Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…

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El Ensayo Clínico HOPE-2 para la Distrofia Muscular de Duchenne está en Camino de Reanudarse

¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…

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¿Podría Dejar de Usar la Palabra «Rara» Aumentar la Tasa de Diagnóstico para Pacientes con Enfermedades Raras?

La Palabra "Rara" Desafortunadamente, muchos expertos en enfermedades raras creen que la frase "enfermedad rara" puede estar dañando a la misma población que describe. El Director del Centro Nacional para…

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Compañías de Biociencias en Ohio Apuntan a Enfermedades Raras
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Compañías de Biociencias en Ohio Apuntan a Enfermedades Raras

Según una historia de BioPortfolio, El Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de Febrero del 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que…

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Las Barreras para Desarrollar Drogas de Enfermedades Raras

Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…

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CRISPR Trata con Éxito la Distrofia Muscular de Duchenne en un Modelo de Ratón

De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un año de duración que analiza la utilidad de la innovadora tecnología de edición de genes…

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La FDA Publica Nueva Información Sobre Cómo Podría Regular la Terapia Génica

De acuerdo con una historia de finance.yahoo.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha publicado recientemente nuevas pautas relacionadas con…

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Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne
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Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…

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La Terapia Génica Detiene la Destrucción del Axón en Ratones

De acuerdo con un artículo publicado por la Universidad de Medicina de Washington en St. Louis, los científicos parecen haber logrado frenar la destrucción del axón en ratones mediante la…

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El Gobierno Australiano Inicia un Nuevo Programa de Ensayo para Ayudar a las Personas Recientemente Diagnosticadas con una Enfermedad Rara

Ser diagnosticado con cualquier condición grave puede ser aterrador, abrumador y lleno de incógnitas. Para aquellos a los que se les diagnostica una enfermedad rara como la distrofia muscular de…

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Una Nueva Investigación Destaca el Vínculo Entre la Distrofia Muscular de Duchenne y el Rabdomiosarcoma

Según una historia de bioengineer.org, durante mucho tiempo se ha sabido que las personas con el trastorno raro de distrofia muscular Duchenne tienen un mayor riesgo de desarrollar un cáncer…

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