Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…
Desde el distanciamiento social y los negocios cerrados hasta las preocupaciones personales de salud, COVID-19 ha cambiado la vida diaria en el futuro previsible. Hay casi 4.75 millones de diagnósticos…
Maxwell y Riley Freed son gemelos que acaban de celebrar su tercer cumpleaños. Maxwell tiene una enfermedad rara llamada SLC6A1. Lamentablemente, este fue un cumpleaños notable porque a los 3…
Según una historia de CureDuchenne, la compañía de biotecnología Dyne Therapeutics anunció recientemente que CureDuchenne Ventures ha realizado una inversión de capital que respaldará el desarrollo de todas las nuevas…
En un número especial de la revista Disease Models and Mechanisms Highlights, James J. Dowling et al describeenfermedades neuromusculares pediátricas como principalmente áreas genéticas y que afectan el sistema nervioso…
Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…
¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…
La Palabra "Rara" Desafortunadamente, muchos expertos en enfermedades raras creen que la frase "enfermedad rara" puede estar dañando a la misma población que describe. El Director del Centro Nacional para…
Según una historia de BioPortfolio, El Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de Febrero del 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que…
Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…
De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un año de duración que analiza la utilidad de la innovadora tecnología de edición de genes…
De acuerdo con una historia de finance.yahoo.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha publicado recientemente nuevas pautas relacionadas con…
Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…
De acuerdo con un artículo publicado por la Universidad de Medicina de Washington en St. Louis, los científicos parecen haber logrado frenar la destrucción del axón en ratones mediante la…
Ser diagnosticado con cualquier condición grave puede ser aterrador, abrumador y lleno de incógnitas. Para aquellos a los que se les diagnostica una enfermedad rara como la distrofia muscular de…
Según una historia de bioengineer.org, durante mucho tiempo se ha sabido que las personas con el trastorno raro de distrofia muscular Duchenne tienen un mayor riesgo de desarrollar un cáncer…
De acuerdo a una historia de drugs.com, la compañía biofarmacéutica Catabasis Pharmaceuticals, recientemente brindó actualizaciones sobre el estado de su ensayo clínico de Fase 3 que evalúa su terapia de…
Se acaba de anunciar que Capricor Therapeutics ha puesto en espera su ensayo clínico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Afortunadamente, la compañía planea continuar el ensayo. ¿Qué es la…
De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la compañía de biotecnología Wave Life Sciences Ltd. anunció recientemente que los datos de tolerabilidad y seguridad de su ensayo clínico de Fase…
De acuerdo con una historia de EurekAlert, el monitoreo de la función pulmonar es un papel importante en el manejo de la distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades que…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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