Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc., anunció recientemente que se completó el año dos de su ensayo clínico de fase 3. Este ensayo está probando la terapia experimental de la compañía metil-bardoxolona como tratamiento para la enfermedad renal crónica causada por el síndrome de Alport. El ensayo pudo lograr con éxito sus criterios de valoración primarios y secundarios.
Acerca del Síndrome de Alport
El síndrome de Alport es un trastorno genético que se caracteriza por enfermedad renal en etapa terminal, pérdida de audición y glomerulonefritis, un tipo de enfermedad renal en la que los glomérulos o los pequeños vasos sanguíneos de los riñones se inflaman. El síndrome de Alport es una enfermedad hereditaria y está causado por mutaciones de los genes COL4A3, COL4A4 y COL4A5. Los síntomas del trastorno incluyen sangre y proteínas en la orina, leiomiomatosis (tos, vómitos, bronquitis, dolor de estómago, disfagia), diversas afecciones oculares y, en raras ocasiones, disección aórtica. Dado que la insuficiencia renal se desarrolla inevitablemente con el tiempo, el tratamiento es similar al de la enfermedad renal crónica y los pacientes eventualmente requerirán diálisis o un trasplante de riñón. Los inhibidores de la ECA parecen retardar el deterioro de la función renal. Existe una gran necesidad de tratamientos más eficaces para este trastorno. Para obtener más información sobre el síndrome de Alport, haga clic aquí.
Sobre El Ensayo Clínico
Este ensayo clínico incluyó un total de 157 pacientes que vivían con enfermedad renal crónica relacionada con el síndrome de Alport. Este estudio fue de alcance internacional e incluyó un total de 50 sitios de prueba repartidos por los EE. UU., Australia, Japón y Europa. El criterio de valoración principal fue el cambio a la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) desde el inicio después de 100 semanas de tratamiento (el período de finalización del tratamiento). El criterio de valoración secundario fue el cambio a eGFR después de 104 semanas. Para ambos criterios de valoración, el tratamiento con bardoxolona pudo producir mejoras estadísticamente significativas en la TFGe desde el inicio.
Los datos de un estudio de extensión a largo plazo sugieren que el fármaco puede producir mejoras a largo plazo en la TFGe, una medida ampliamente aceptada de la función renal.
El perfil de seguridad de la bardoxolona fue similar al de estudios anteriores y, en general, el fármaco fue bien tolerado. El diez por ciento de los pacientes tratados con la terapia experimentaron un evento adverso grave.
Acerca de Bardoxolona Metil
La bardoxolona metil se clasifica como un activador del factor de transcripción Nrf2, conocido por reducir la inflamación al inhibir la señalización inflamatoria, restaurar la función de las mitocondrias y reducir el estrés oxidativo. Se ha ganado la designación de Medicamento Huérfano en los EE. UU. Y la UE para tratar el síndrome de Alport. El fármaco se está probando actualmente para una variedad de otras enfermedades, incluida la enfermedad renal diabética, la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (PQRAD), COVID-19, nefropatía por IgA y glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS).
Tras los resultados de este ensayo, Reata tiene como objetivo presentar una solicitud de nuevo medicamento ante la FDA a principios de 2021.
