Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
La FDA ha otorgado recientemente la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD, por sus siglas Inglés) al AMO-02, un tratamiento para la distrofia miotónica congénita. Dado que actualmente existe una…
Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc., anunció recientemente que se completó el año dos de su ensayo clínico de fase 3. Este ensayo está probando…
BioMarin planea expandir su programa clínico para vosoritida, su tratamiento para la acondroplasia. Esta expansión incluye dos nuevos ensayos de fase 2, el primero de los cuales evaluará la vosoritida…
La secuenciación del ADN se ha convertido en parte de nuestras vidas, pero ¿qué es? Por un lado, es un gran negocio. En 2003, aproximadamente $3 billones de dólares se…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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