Según Biospace, Acceleron Pharma ha presentado datos preliminares de su ensayo de Fase 2 en curso de sotatercept, un tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar (HAP). El estudio, titulado SPECTRA, está diseñado para evaluar la hemodinámica y la absorción de oxígeno.

Sobre HAP

La HAP es una forma de presión arterial alta que hace que las arterias pulmonares se engrosen y endurezcan progresivamente. Entonces, el corazón tiene que trabajar más para llevar sangre a los pulmones, lo que puede provocar daños y posiblemente fallas. Es posible que los síntomas no aparezcan hasta que haya una progresión considerable, pero cuando aparecen incluyen desmayos, dificultad para respirar, mareos, fatiga, dolor en el pecho e hinchazón en los tobillos y las piernas. Estos son causados por un BMPR2 mutado, que juega un papel en el crecimiento y muerte de las células. Se transmite con un patrón autosómico dominante. En los casos de hipertensión secundaria, la causa es otra enfermedad o el uso de ciertas drogas ilegales.

Sobre SPECTRA

Este ensayo es de un solo brazo, exploratorio, multicéntrico y de etiqueta abierta, diseñado para investigar los efectos del sotatercept en combinación con el estándar de atención en adultos con HAP que ha sido categorizado como Clase III por la Organización Mundial de la Salud. El criterio de valoración principal es el cambio desde el inicio en el consumo máximo de oxígeno después de 24 semanas de tratamiento. Esto se evaluará con una prueba de esfuerzo cardiopulmonar invasiva. Los puntos finales secundarios incluyen tolerancia y capacidad al ejercicio, índice cardíaco, eficiencia ventilatoria, hemodinámica, cateterismo cardíaco derecho, resistencia vascular pulmonar y más.

Se han inscrito 25 pacientes, y sus dosis comenzarán con 0.3 mg/kg durante un ciclo, seguido de 0.7 mg/kg durante el resto del período de tratamiento, que durará seis meses. Los participantes también pueden participar en el estudio de extensión de 18 meses.

Los Datos Presentados

Los investigadores presenciaron mejoras en las medidas hemodinámicas, la tolerancia al ejercicio y la capacidad de ejercicio. La mejoría hemodinámica más importante fue la resistencia vascular pulmonar, que se redujo en un 35.9%. La presión arterial pulmonar media también se redujo en gran medida, ya que se redujo en un 29.5%.

Si bien aún se están recopilando resultados, los participantes en la prueba ya han experimentado beneficios. Por ejemplo, una mujer ingresó al ensayo con HAP que se consideró Clase III y se fue con HAP categorizada como Clase I. Vio mejoras significativas en la hemodinámica y la función.

Además, se observaron efectos adversos mínimos. Cualquiera que estuviera presente se mantuvo consistente con los datos que ya se han publicado sobre HAP. Esto es muy emocionante, ya que la hipertensión arterial pulmonar es una condición que requiere más opciones de tratamiento.