Recientemente, la compañía biofarmacéutica Oncternal Therapeutics ("Oncternal") anunció que tiene datos clínicos adicionales disponibles de su ensayo clínico de Fase 1. A través del ensayo, los investigadores están analizando una…
Según Biospace, Acceleron Pharma ha presentado datos preliminares de su ensayo de Fase 2 en curso de sotatercept, un tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar (HAP). El estudio, titulado SPECTRA,…
Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica y de diagnóstico The Menarini Group anunció recientemente que su fármaco tagraxofsup (comercializado como Elzonris) ha recibido una opinión positiva recomendando…
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía de enfermedades raras del hígado Albireo Pharma, Inc., anunció recientemente resultados positivos de un estudio de fase 3 que prueba el…
Según un artículo de Biospace, Takeda Pharmaceuticals ha publicado los resultados de su ensayo HELP de Fase 3, un estudio de extensión de TAKHZYRO. Este tratamiento del angioedema hereditario (AEH)…
A principios de este mes, la compañía biofarmacéutica Applied Molecular Transport (AMT) anunció la publicación de sus datos preclínicos en el Journal of Immunology. Puede encontrar el artículo publicado aquí.…
La miocardiopatía dilatada es una afección cardíaca causada por una mutación en el gen RBM20. Esta afección cardíaca es única porque puede afectar a los adultos jóvenes. Estas personas tienen…
Navegando por una Enfermedad Rara en una Pandemia La pandemia de COVID-19 ha afectado a todos, pero quienes ya viven con una enfermedad rara tienen desafíos únicos. Con un sistema…
Si bien la terapia génica ofrece la promesa de abordar y tratar muchos trastornos genéticos, creando una mejor calidad de vida para muchas personas, también existen problemas éticos asociados…
TDPM El trastorno disfórico premenstrual (TDPM) es una condición psicológica que ocurre cíclicamente con el ciclo de la menstruación. Desafortunadamente, debido a que los síntomas de esta afección pueden reflejar…
Premios Blavatnik Therapeutics Challenge (BTCA) La Escuela de Medicina de Harvard Acaba de Anunciar a los Ganadores de su BTCA inaugural. Todos los ganadores del proyecto recibirán un millón de…
La investigación sobre encefalomielitis miálgica, o síndrome de fatiga crónica (ME/CFS), se ha desarrollado en los últimos años; sin embargo, hasta ahora todavía ha existido un vacío en la literatura…
Un análisis reciente ha demostrado que la gastritis eosinofílica y la duodenitis eosinofílica no se diagnostican gravemente o se diagnostican erróneamente como otra afección gastrointestinal. Allakos Inc. ha informado recientemente…
Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensión que habían colocado en su ensayo de Fase I/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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