Selon un article du Magazine australasien des sciences, on est à l’aube de la « révolution » de la thérapie génique. Bien que très peu de thérapies géniques aient été autorisées, elles ont souvent complètement transformé le traitement de la maladie pour laquelle elles ont été conçues. Tout récemment, une thérapie génique pour la bêta-thalassémie a obtenu une approbation conditionnelle dans l’UE et la thérapie génique de l’atrophie musculaire spinale, appelée Zolgensma (conçue par Novartis), a récemment été autorisée aux États-Unis. Ce médicament a fait les gros titres en tant que médicament le plus cher de tous les temps, son prix de vente s’établissant à 2,1 millions de dollars pour une seule administration.
Cependant, une seule dose suffit pour que ces thérapies produisent des résultats exceptionnellement bons. Zolgensma semble permettre aux enfants nés avec une atrophie musculaire spinale de se développer relativement normalement ; il y a à peine dix ans, le diagnostic était une condamnation à mort. La thérapie génique bêta-thalassémie peut aider les patients à se libérer de leur dépendance aux transfusions sanguines. On ne peut nier que la thérapie génique peut nous permettre de faire d’énormes progrès vers la guérison et l’amélioration des résultats pour les patients.
Une chose intéressante à propos de la thérapie génique est que ses origines remontent à la nécessité de traiter des maladies génétiques rares. Les maladies historiquement rares ont été honteusement ignorées et négligées par l’ensemble de la communauté médicale et les progrès thérapeutiques vont de pair et prennent souvent beaucoup de temps à se manifester. Certains des tout premiers tests de thérapie génique, qui ont eu lieu en 1990, concernaient deux enfants nés avec le trouble du système immunitaire rare, le déficit immunitaire combiné sévère (DICS). Ces premiers résultats ne constituaient pas une avancée à l’époque, mais ils ont montré le potentiel de l’approche de thérapie génique.
Le développement de la thérapie génique n’a pas toujours été un chemin sûre ou sans heurts. Avant que les scientifiques puissent mettre au point les vecteurs viraux adéno-associés utilisés par la plupart des thérapies actuelles, des stratégies moins élaborées pourraient entraîner des complications fatales.
De plus en plus d’entreprises commencent à se plonger dans le domaine de la thérapie génique. Ce n’est pas nécessairement parce qu’ils s’engagent soudainement à mettre au point un ensemble de traitements pour des maladies rares, mais parce qu’on commence à comprendre que la thérapie génique pourrait transformer le domaine médical. La thérapie génique peut enfin aider à déclencher des discussions indispensables sur le coût des médicaments et la valeur des vies humaines.
