Des résultats encourageants d’une étude clinique ont été récemment publiés dans Science & Enterprise décrivant un traitement de la SLA à l’aide de cellules souches extraites de la moelle osseuse d’un patient.
L’essai clinique a été mené par Brainstorm Cell Therapeutics, basée à New York. Les résultats, qui apparaissent dans Neurology, ont confirmé que le traitement a promu une amélioration chez les patients et qu’il a montré des preuves significatives d’innocuité.
À propos de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)
La SLA est une maladie des motoneurones. À mesure que la maladie progresse, les nerfs finissent par cesser de fonctionner, provoquant un affaiblissement des muscles, y compris les muscles qui contrôlent la respiration.
À propos de la technologie NurOwn par BrainStorm
L’intervention introduite par la technologie NurOwn convertit les cellules souches en cellules qui stimulent le développement des cellules nerveuses.
Les cellules nouvellement transformées libèrent des facteurs neurotrophiques (protéines) qui protègent les cellules nerveuses. Ces protéines favorisent également leur croissance et leur interaction avec les muscles.
Les cellules transformées ont un autre avantage en ce qu’elles proviennent du patient (autologue). Cela signifie qu’elles comportent un risque minimal que le système immunitaire du patient rejette les cellules.
À propos de l’essai clinique
Quarante-huit patients atteints de SLA ont été assignés au hasard pour recevoir soit un placebo, soit le traitement par cellules souches NurOwn. L’essai a eu lieu à trois endroits aux États-Unis avec la tolérance et l’innocuité comme double objectif.
Avant les traitements, diverses mesures ont été enregistrées telles que l’efficacité et le déclin de certaines fonctions de communication et musculaires. L’équipe a également effectué une analyse du liquide céphalo-rachidien et des biomarqueurs inflammatoires. La période de préparation a duré trois mois.
Douze des quarante-huit patients atteints de SLA ont reçu un placebo tandis que trente-six patients ont reçu la thérapie par cellules souches NurOwn.
Au cours de l’essai, neuf événements indésirables graves ont été ressentis par neuf participants et deux autres patients du groupe placebo. L’équipe a conclu que ces réactions étaient le résultat de la progression de la SLA et non des traitements. Les chercheurs étaient d’avis que les traitements NurOwn étaient sûrs et pouvaient être administrés aux patients atteints de SLA.
Résultats de l’étude
Pendant la dernière analyse, les chercheurs ont constaté que les patients NurOwn présentaient une amélioration de 1,5 chaque mois par rapport au groupe placebo. L’équipe a également évalué la communication et la fonction musculaire.
Ils ont utilisé la même note pour les participants atteints de SLA qui connaissaient une progression rapide de la maladie. Après examen post-traitement, les chercheurs ont pu déterminer que les améliorations avec ces patients étaient également assez grandes.
Des échantillons de liquide céphalorachidien ont été analysés deux semaines après le traitement. Les patients qui ont reçu des cellules souches NurOwn avaient moins de biomarqueurs inflammatoires et plus de protéines qui soutenaient la croissance des neurones que les patients du groupe placebo.
Les résultats étaient satisfaisants et un essai de phase III impliquant un plus grand nombre de participants atteints de SLA a été recommandé.
Le PDG de Brainstorm a récemment annoncé que son équipe de phase III avait déjà recruté 200 patients atteints de SLA. Le nouveau essai sera en cours dans un avenir très proche.
