Par Caitlin Seida du site In The Cloud Copy.
Les personnes vivant avec l’hémophilie A sévère pourraient bientôt voir une nouvelle option de traitement disponible grâce au travail de a société BioMarin Pharmaceuticals. La thérapie, une forme expérimentale de thérapie génique, fait toujours l’objet d’essais de phase 3 pour son innocuité et son efficacité. BioMarin fait une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) et prévoit de soumettre une demande de licence de produits biologiques à l’Agence américaine des produit alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA).
Qu’est-ce que le valoctocogène roxaparvovec ?
La thérapie génique expérimentale pilotée par BioMarin est appelée valoctogène roxaparvovec. Administrée aux patients par perfusion, la thérapie utilise les mêmes voies que les adénovirus – appelés vecteurs du virus adéno-associé (AAV) – pour donner aux patients vivant avec l’hémophilie A une copie fonctionnelle du facteur de coagulation VIII. C’est une protéine de coagulation sanguine essentielle nécessaire pour réduire ou arrêter les crises hémorragiques. Les personnes atteintes d’hémophilie A sévère présentent une carence sévère ou une absence totale de facteur VIII.
Statut de priorité
La thérapie génique pilotée par BioMarin a obtenu le statut de priorité de l’EMA en 2017. Elle a également obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire par la FDA et le statut de médicament orphelin par les deux organisations. En raison de cela et des données prometteuses présentées dans les phases précédentes de la recherche, l’Agence européenne des médicaments a accordé à BioMarin et au valoctocogène roxaparvovec le statut d’évaluation accélérée. Cela signifie que l’examen habituel de l’autorisation de mise sur le marché pourrait être réduit de 210 jours à seulement 150 jours.
Résultats prometteurs
Les données initiales de trois ans des essais de phase 1 et 2 de la société sur le traitement ont indiqué une réduction de 96% des taux de saignement annuels et des perfusions de facteur VIII chez les adultes atteints d’hémophilie A sévère qui ont reçu une dose unique du valoctocogène roxaparvovec.
Au cours des années suivantes après avoir reçu une perfusion, les participants à l’étude ont présenté un niveau stable de facteur VIII de coagulation. On a noté que ceux qui ont participé à l’étude ont toléré la thérapie ; aucun n’a développé d’inhibiteurs du facteur VIII et aucun ne s’est retiré en raison d’effets indésirables ou d’événements résultant de la thérapie génique.
Les Travaux actuels
BioMarin est actuellement au milieu des essais de phase 3, qui recrutent toujours des adultes atteints d’hémophilie A sévère pour essayer le traitement. Des recherches sont menées sur 73 sites individuels dans le monde et la société veut trouver environ 130 adultes prêts à essayer le valoctocogène roxaparvovec.
BioMarin mène deux essais de phase 3, l’un avec une dose plus élevée de génomes vectoriels et l’autre avec une dose plus faible. La demande de commercialisation soumise à l’EMA était basée sur les résultats des essais de phases 1 et 2 de 3 ans, ainsi que sur les rapports intermédiaires de la recherche actuelle de la phase 3.
Les Implications et ce qui est à venir
Dans l’attente de l’autorisation de mise sur le marché de la thérapie, que BioMarin prévoit d’être examinée à partir de janvier 2020, les patients de l’Union européenne, ainsi que de la Norvège, de l’Islande et du Liechtenstein pourront accéder à la thérapie via leurs soignants. L’autorisation de mise sur le marché permet à BioMarin de mettre le traitement à la disposition des soignants et des patients.
Bien que BioMarin n’ait pas encore soumis sa licence de produits biologiques à la FDA, cette licence accorde également à BioMarin la possibilité de mettre le traitement à la disposition des patients aux États-Unis et à ses territoires.
Ceux qui vivent avec une hémophilie A sévère peuvent, en raison de l’introduction de valcotocogène roxaparvovec, voir une meilleure qualité de vie en raison d’une réduction des saignements et d’une diminution marquée de la gravité des saignements.
Les personnes intéressées à participer aux essais cliniques de phase 3 de la thérapie peuvent trouver plus d’informations sur l’état actuel de l’essai ou des informations sur comment on peut s’inscire sur le site Web du Registre des essais cliniques de l’EU et sur le site Web des essais cliniques de la FDA.
Lisez l’histoire originale ici.
