Selon un article de ucb.com, la société biopharmaceutique UCB a récemment publié les résultats finaux de son essai clinique de phase 2 qui a testé le rozanolixizumab, un anticorps monoclonal expérimental de la société, comme traitement de la thrombopénie immune primaire (TIM). Les résultats de l’étude soutiennent le développement continu du médicament pour cette indication et ont d’abord été présentés lors de la 61e réunion et exposition annuelle de la Société américaine de l’hématologie (en anglais : American Society of Hematology), qui a eu lieu à Orlando, en Floride.
À propos de la thrombopénie immune
La thrombopénie immune primaire (TIP) décrit une maladie si la numération plaquettaire anormalement basse dans la moelle osseuse est, à part ça, normale sans cause externe reconnaissable. Les plaquettes jouent un rôle essentiel dans la formation de caillots sanguins afin d’arrêter le saignement des plaies. La thrombopénie immune est connue comme une maladie auto-immune, dans laquelle le système immunitaire attaque par erreur des parties du corps ; les anticorps qui ciblent les antigènes de surface trouvés sur les plaquettes sont le signe révélateur. Les symptômes de la maladie comprennent le purpura (petites éruptions cutanées violacées), des saignements menstruels excessifs chez les femmes, des saignements des gencives et / ou du nez, de petites ecchymoses appelées pétéchies et des masses sanguines (hématomes) sur les surfaces muqueuses. Dans les cas graves de la maladie, une numération plaquettaire très faible peut entraîner des saignements internes potentiellement mortels. Le traitement, qui n’est généralement recommandé qu’en cas de saignement sévère, peut inclure des stéroïdes, une IgIV, une ablation chirurgicale de la rate et une transfusion de plaquettes. Pour en savoir plus sur la thrombopénie immune, cliquez ici.
Les Résultats de l’essai
L’essai a inclus un total de 66 patients atteints de la maladie. Les patients ont reçu soit une dose unique plus grande du médicament par semaine (15 à 20 mg / kg), soit plusieurs doses plus petites qui totalisaient le même nombre global. Les patients ont vu à la fois une réduction des signes d’IgG et une amélioration du nombre de plaquettes. Les meilleurs résultats ont été obtenus chez les patients qui ont pris des doses uniques plus grandes. Ces patients ont répondu à un taux de 55 à 67 pour cent. Ce groupe a également répondu au médicament plus rapidement que l’autre groupe. Ces résultats suggèrent qu’une seule dose plus grande sera probablement plus efficace.
Les effets indésirables de l’étude étaient cohérents avec les observations précédentes, les maux de tête étant les plus fréquemment rapportés. Dans l’ensemble, les patients atteints de thrombopénie immune devraient être encouragés par les résultats de l’essai. Le rozanolixizumab est également en cours de développement pour le traitement de la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) et de la myasthénie.
