Comme indiqué initialement par Pfizer, la Commission européenne vient d’autoriser la première option de traitement jamais disponible pour traiter l’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM). Le médicament VYNDAQEL, pris par voie orale une fois par jour, est également nouveau en raison des deux formules du médicament lui permettant de traiter deux variantes de la maladie : l’ATTR-CM et la polyneuropathie de stade 1.
L’Amylose à transthyrétine
L’amylose à transthyrétine est une maladie résultant d’une protéine mal pliée qui crée un excès d’amyloïde. L’amylose à transthyrétine peut se produire dans n’importe quel nombre d’organes ou de tissus, causant à son tour des dommages. Cependant, ce médicament traite les sous-types cardiaques de la maladie, ATTR-CM, qui affectent spécifiquement le système cardiovasculaire. Le médicament a un impact sur deux sous-types spécifiques d’ATTR-CM : la version héréditaire qui apparaît le plus souvent pendant la cinquantaine, et le type « sauvage » qui affecte presque exclusivement les hommes. Le type sauvage est une maladie qui se présente généralement plus tard dans la vie. La maladie est évolutive, ce qui signifie qu’avant cette option de traitement, l’espérance de vie médiane après le diagnostic était de deux à trois ans et demi.
Les Résultats de l’essai
Le médicament a considérablement amélioré divers symptômes, notamment la réduction de 30% des décès globaux et de l’hospitalisation à cause des problèmes cardiaques de 32% par rapport au placebo. Le médicament a en outre aidé des patients à garder une capacité fonctionnelle supplémentaire mesurée par des tests de marche et leurs résultats ont montré qu’il retardait la baisse de l’état de santé.
Les seules options de traitement précédemment disponibles traitaient les effets symptomatiques ou nécessitaient une transplantation cardiaque sans aucune chance de guérison complète. Le Dr Thibaud Damy, spécialiste des maladies, a expliqué l’impact considérable de cette nouvelle option, qui s’occupe de la progression mortelle et douloureuse de la maladie qui vole rapidement la vie aux patients. Le Dr Damy a dit ceci :
« VYNDAQEL représente une avancée majeure pour les patients, car il peut réduire considérablement la mortalité globale et la fréquence des hospitalisations à cause de problèmes cardiovasculaires chez les patients atteints d’ATTR-CM de type sauvage ou héréditaire ».
Pour les patients atteints de cette maladie, l’apparition d’une seule option représente un grand pas en avant.
