Le domaine médical est en train de changer – mais comment cela affecte-t-il les soins aux patients et les qualités de soins cliniques ? La National Hemophilia Foundation (fondation de l’hémophilie au États-Unis) explique comment les qualités de soins cliniques des patients atteints d’hémophilie ne s’alignent pas nécessairement sur des options de traitement plus récentes et plus innovantes. Changer ces qualités de soins peut en fin de compte bénéficier aux patients et améliorer les résultats pour les patients. Le modèle complet de traitement se trouve dans Haemophilia.
L’Hémophilie
L’hémophilie est un trouble de saignement héréditaire rare qui empêche le sang de coaguler normalement. Lorsqu’une personne est coupée ou blessée, les cellules sanguines se rassemblent pour former un caillot et arrêter le saignement. Mais les personnes atteintes d’hémophilie n’ont pas suffisamment de facteurs de coagulation sanguine : le facteur VIII pour l’hémophilie A et le facteur IX pour l’hémophilie B. L’hémophilie est principalement présente chez les hommes.
Les symptômes varient, mais peuvent comprendre :
- Sang dans les selles ou dans l’urine
- Grandes contusions profondes
- Douleurs et enflures articulaires
- Saignements de nez sans cause
- Irritabilité et changements d’humeur chez les nourrissons et les enfants
- Saignements prolongés à la suite de blessures, de vaccinations ou d’interventions médicales
- Vomissement
- Maux de tête intenses et double vision
- Mal de cou
- Fatigue grave et aggravée
- Chaleur soudaine des articulations, gonflement et douleur
Ceux qui présentent les cinq derniers symptômes devraient consulter un médecin dès que possible. Pour en savoir plus sur l’hémophilie, cliquez ici.
Créer un nouveau modèle de traitement
Avant, les traitements contre l’hémophilie A étaient conçus pour maintenir des niveaux de 1% ou plus de facteur VIII. Cependant, les chercheurs notent que cela présente un problème : les patients qui les utilisent courent toujours le risque de saignements potentiellement dangereux.
Alors pourquoi ces traitements sont-ils toujours utilisés ? Il y a eu beaucoup d’innovation dans ce domaine. Les nouveaux médicaments et même les thérapies géniques sont plus faciles à administrer et offrent une meilleure protection contre les saignements spontanés. Certaines de ces thérapies peuvent même provoquer une hémostase normale.
Hémo-quoi ? L’hémostase est fondamentalement la première étape de la guérison d’une plaie. Lorsqu’un vaisseau sanguin éclate, l’hémostase commence le processus de coagulation. Ainsi, comme les personnes atteintes d’hémophilie ont de la difficulté à coaguler le sang et à guérir les plaies, la promotion de l’hémostase leur provoquer une guérison plus rapide et en toute sécurité.
Un Modèle modernisé pour le traitement contre l’hémophilie
Entre 2017 et 2019, des défenseurs des patients et des professionnels de santé de 24 pays ont collaboré pour former ce modèle modernisé. Leur objectif est de créer une fondation qui favorise de meilleurs résultats pour les patients. Pour les chercheurs, cela signifiait que les patients atteignaient un niveau d’hémostase similaire aux personnes sans hémophilie. Le modèle comprend un ensemble d’objectifs :
- 1er objectif : prévenir la mort précoce. Cette étape est réalisable grâce aux traitements par facteurs concentrés, à l’hospitalisation à domicile et au contact avec des professionnels de santé.
- 2e objectif : amélioration de la qualité de vie. Cette étape importante signifie que les patients ressentent moins de douleurs ou de troubles articulaires. Les patients peuvent participer aux activités quotidiennes. La plupart de patients qui ont commencé un traitement précoce devraient pouvoir atteindre cette étape.
- 3e objectif : pas de saignement spontané. Au cours de cette étape, les patients peuvent participer à des activités « à faible risque » comme le disc golf, le jardinage, la plongée libre et l’aquagym. À cette étape, il ne devrait pas y avoir de saignement sans cause. La plupart de patients recevant un traitement contre l’hémophilie devraient pouvoir atteindre ce jalon.
- 4e objectif : mobilité libre. À cette étape, les gens peuvent s’engager dans la vie professionnelle, scolaire et familiale sans se limiter. Cette étape est réalisable pour les personnes sous traitement prophylactique depuis un âge précoce.
- 5e objectif : style de vie sans limites. Les patients atteignant ce jalon peuvent subir des traumatismes ou des blessures mineurs sans souci. Ils doivent prendre des facteurs de remplacement à la demande pour gérer leur état.
- 6e objectif : Aucune intervention après un traitement médical. À cette étape, les patients peuvent subir une intervention chirurgicale ou subir une blessure sans avoir besoin de soins spécialisés. Les patients peuvent atteindre ce stade grâce à une collaboration avec un centre de traitement de l’hémophilie. De plus, ces patients devraient avoir accès à des facteurs de remplacement si nécessaire.
- 7 objectif : hémostase normale. Cette étape importante améliore la qualité de vie. Les patients qui atteignent cette étape reçoivent un traitement extrêmement précoce. De plus, la thérapie génique pourrait bénéficier aux patients qui souhaitent atteindre l’hémostase.
