La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA aux médicaments et aux produits biologiques développés pour le traitement des maladies rares. Selon un récent article de Biospace, Oncternal Therapeutics a annoncé que la FDA a attribué la désignation de médicament orphelin au cirmtuzumab pour le traitement de la leucémie lymphoïde chronique ou de la lymphome lymphocytique à petites cellules. L’annonce de la FDA comprenait également le cirmtuzumab pour le traitement du lymphome à cellules du manteau (LCM).
La Désignation de médicament orphelin par la FDA
Aux États-Unis, les maladies rares sont des troubles affectant moins de deux cent mille personnes dans le pays. La désignation par la FDA confère à Oncternal certains avantages tels que des exonérations d’impôt associées aux essais cliniques autorisés. En outre, si l’autorisation réglementaire lui était accordée, la société bénéficierait d’une exclusivité potentielle sur le marché pendant laquelle Oncternal aurait les seuls droits de commercialisation du cirmtuzumab.
À propos du cirmtuzumab, des anticorps, des protéines, des épitopes
Le CIRM San Diego et la faculté de médecine de San Diego mènent un essai clinique de phase ½ évaluant le cirmtuzumab en association avec l’ibrutinib pour traiter le LCM ou le LLC. Le cirmtuzumab cible le ROR1 (récepteur orphelin de type tyrosine kinase du récepteur 1).
Le cirmtuzumab est un anticorps monoclonal qui est une forme de protéine créée en laboratoire. Les anticorps, tels que le cirmtuzumab, peuvent cibler certains cancers en transportant des médicaments, des substances radioactives ou des toxines vers les cellules cancéreuses. Lorsque le cirmtuzumab se lie à une protéine, il identifie une petite zone à la surface de la protéine connue sous le nom d’épitope.
Les chercheurs de l’Université de Californie à San Diego ont découvert que se concentrer sur un épitope spécifique lié à ROR1 est essentiel pour cibler les tumeurs ROR1. Cette découverte a conduit les chercheurs au développement de cette thérapie qui se lie à l’épitope spécifique de ROR1 sur divers cancers.
Selon les données précliniques, lorsque le cirmtuzumab se lie au ROR1, l’expansion et la survie tumorales sont inhibées et la signalisation Wnt5a est bloquée.
À propos du LCM
On estime qu’il y a environ treize mille à vingt et un mille personnes atteintes de LCM aux États-Unis. Le LCM est une forme de lymphome non hodgkinien avec un taux de survie de deux à dix ans.
À propos de la LLC
En comparaison, la LLC est l’un des types de leucémie les plus courants, avec des estimations allant jusqu’à 178 000 patients américains. Bien que la FDA ait récemment autorisé plusieurs thérapies de la LLC, elle reste incurable.
À propos de la société
Oncternal Therapeutics, une société biopharmaceutique, se concentre sur le développement de thérapies oncologiques prometteuses pour les voies biologiques responsables de la génération et de la progression des cancers. En plus de ses premiers travaux sur le cirmtuzumab, la société mène un essai clinique (de phase 1) sur le paclitaxel associé au cirmtuzumab sur place à l’Université de Californie à San Diego pour traiter le cancer du sein métastatique HER2 négatif. Un programme est actuellement en cours pour le développement d’une thérapie CAR-T ciblant le ROR1 pour traiter les tumeurs solides et les cancers hématologiques.
