Selon ONCLive, le ripretinib, conçu pour traiter les patients atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) à un stade avancé, a reçu la désignation d’examen prioritaire en Chine par l’Administration nationale des produits médicaux. Cette désignation est conçue pour avancer des médicaments ayant une valeur clinique importante au marché chinois.
Les Tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST)
Les tumeurs stromales gastro-intestinales (ou GIST, pour l’anglais gastrointestinal stromal tumors) sont causées généralement de mutations spontanées sur le gène KIT ou sur le gène PDGFR. Ces tumeurs se développent dans l’appareil digestif, généralement dans l’estomac ou dans l’intestin grêle. Cependant, dans des cas plus rares, les GIST peuvent se former dans l’œsophage, dans le rectum et dans le côlon. En tant que sarcome des tissus mous, les GIST affectent les tissus conjonctifs autour d’autres structures corporelles. Lorsque les cellules interstitielles de Cajal (CIC) subissent des changements d’ADN, une GIST apparaît. En général, ces tumeurs surviennent chez des patients âgés de 40 à 70 ans. Environ 5 000 nouveaux cas sont établis aux États-Unis chaque année et jusqu’à 30 000 cas sont établis en Chine. Les symptômes comprennent :
- Sang dans les selles ou vomir du sang
- Fatigue
- Faiblesse musculaire
- Perte de poids involontaire
- Perte d’appétit
- Nausée et vomissements
- Anémie
- Douleurs et gonflement abdominale
Pour en savoir plus sur les GIST, cliquez ici.
Le Ripretinib
Selon Pharma’s Almanac, le processus d’un examen prioritaire de la Chine cherche des médicaments ayant une valeur clinique importante :
Pour replier les conditions requises, les nouveaux médicaments doivent répondre à au moins l’un de plusieurs critères différents, parmi lesquels : le fait de n’avoir jamais été commercialisé en Chine ou à l’étranger ; utiliser une technologie innovante ou offrant des avantages de traitement importants ; avoir une protection par brevet qui expirera dans les 3 ans pour une demande d’essai clinique ou 1 an pour une demande de commercialisation ; [et] le transfert de la fabrication en Chine.
Dans ce cas, la désignation d’examen prioritaire a été accordé à une nouvelle demande de médicament pour le ripretinib, également connue sous le nom de Qinlock. Le médicament est conçu pour les patients atteints de GIST à un stade avancé qui ont déjà été traités par au moins 3 inhibiteurs de kinase. Généralement, les inhibiteurs de kinases bloquent le fonctionnement des protéines kinases. Dans ce cas, le ripretinib inhibe les kinases KIT et PDGFRα mutées.
Des Données liées au traitement des GIST
Avant l’examen prioritaire de la Chine, le ripretinib a été autorisé par la FDA en tant qu’option de traitement de quatrième ligne pour les patients atteints de GIST à un stade avancé. Cette autorisation était basée sur les données de l’étude de phase 3 INVICTUS, qui comparait l’efficacité du ripretinib à un placebo. Dans le cadre de cet essai, le ripretinib a réduit la progression de la maladie et le décès de 85%. De plus, le médicament a plus que doublé le taux de survie globale par rapport à un placebo.
Au cours de l’essai, 98,8% des patients prenant du ripretinib ont présenté des effets indésirables. Ceux-ci comprenaient la fatigue, les nausées, l’alopécie, la constipation, les douleurs abdominales et musculaires, l’anémie et l’hypertension. En conséquence, certains patients ont nécessité des doses plus faibles.
À l’avenir, un autre essai clinique de phase 3 (INTRIGUE) explorera l’efficacité du ripretinib par rapport au sunitinib. L’essai, qu’on espère se terminera en juin 2021, recrutera 358 patients atteints de GIST à un stade avancé.
