La FDA vient d’autoriser l’azacitidine par voie orale (Onureg) pour les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM). Selon l’ASCO Post, Onureg traite continuellement des patients adultes qui sont déjà en rémission. En conséquence, Onureg offre une opportunité de survie durable d’une manière efficace, accessible et pratique. Cette thérapie sera utilisée pour les patients qui ne peuvent pas participer à des options de thérapie curative intensive, comme les greffes de cellules souches, et offre une forme supplémentaire de traitement continu.

Onureg

Onureg a reçu l’autorisation de la FDA suite aux données de l’essai de phase 3 QUAZAR AML-001. Au cours de cet essai, 472 patients ont reçu soit Onureg soit un placebo. Pour avoir droit à participer, les patients :

• Avaient 55 ans ou plus
• Avait une LAM
• Ont été dans les 4 mois suivant la rémission après la chimiothérapie
• N’avait pas l’option d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)

Parmi les participants, environ 50,4% ont reçu 300 mg d’Onureg par jour pendant une période de 2 semaines, sur un cycle de 4 semaines. Les 49,6% restants ont reçu un placebo. La plupart de patients ont reçu 12 cycles d’Onureg, contre 6 cycles de placebo.

Les chercheurs ont découvert que le traitement améliorait les taux de survie d’environ 10 mois. De plus, la thérapie semble sûre et assez bien tolérée. Cependant, il y a eu quelques effets indésirables, notamment une toxicité fœtale, une neutropénie, une thrombocytopénie, une pneumonie, des nausées, des vomissements, de la diarrhée, de la fatigue, de la constipation, des douleurs abdominales, une perte d’appétit et des étourdissements. Un seul patient a eu une réaction mortelle (septicémie). Les médecins recommandent aux patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) de ne pas prendre Onureg.

La Leucémie aiguë myéloïde (LAM)

La leucémie aiguë myéloïde (LAM) est un cancer du sang et de la moelle osseuse. Sous cette forme, des cellules sanguines anormales se développent dans la moelle osseuse. Ces cellules peuvent être des myéloblastes (globules blancs), des plaquettes ou des globules rouges. En raison de ces cellules anormales, les cellules saines sont évincées de la moelle osseuse. Le sang a alors du mal à faire son travail dans le corps. Les rayonnements et l’exposition aux produits chimiques sont des facteurs de risque de développement de la LAM. Les symptômes comprennent :

• Fièvre
• Fatigue
• Peau pâle
• Ecchymoses et saignements fréquents
• Saignements de nez fréquents
• Saignement parodontal
• Difficulté à respirer
• Douleurs osseuses et musculaires
• Infections fréquentes

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