Selon Medical Xpress, il y aura peut-être une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD). Traditionnellement, la DMD est traitée par des glucocorticoïdes. Cependant, ceux-ci nécessitent souvent des doses élevées et entraînent des effets secondaires graves. Maintenant, une nouvelle étude suggère que le vamorolone pourrait améliorer les résultats des patients tout en réduisant les effets indésirables. Les résultats complets ont été publiés dans PLOS Medicine.
Le Vamorolone
Pour les patients atteints de DMD, un régime stéroïdien (prednisone, déflazacort) est la norme de soins traditionnelle. Cependant, l’utilisation de stéroïdes à long terme peut entraîner des problèmes de croissance, de santé osseuse et de développement osseux. Mais des données récentes suggèrent que le vamorolone, en association avec les stéroïdes, réduit les impacts négatifs tout en conservant l’efficacité stéroïdienne.
Selon ReveraGen BioPharma, le vamorolone est :
un médicament expérimental développé comme stéroïde dissociatif. Cela signifie que grâce à son profil chimique, il peut séparer chimiquement les aspects d’efficacité (bénéfice clinique) des problèmes de sécurité (profils d’effets secondaires).
La thérapie est également anti-inflammatoire. Le but du médicament est de conserver les bénéfices de la stéroïdothérapie (mobilité, qualité de vie, survie globale) tout en réduisant les symptômes négatifs (mauvais développement, problèmes de santé osseuse). Les chercheurs s’intéressent particulièrement à l’efficacité du vamorolone chez les jeunes garçons, dont la faiblesse musculaire devient plus progressive après l’âge de six ans.
Dans l’essai de six mois, les chercheurs ont inscrit 46 participants. Suite à l’essai, 100% des patients ont choisi de continuer à utiliser le vamorolone. La thérapie a augmenté la force musculaire et la fonction musculaire.
La Myopathie de Duchenne (DMD)
Dans l’ensemble, il existe neuf formes de dystrophie musculaire. Les patients atteints de myopathie de Duchenne n’ont pas la capacité de créer de la dystrophine. Selon le Genetics Home Reference, la dystrophine :
fait partie d’un groupe de protéines qui agissent ensemble pour renforcer les fibres musculaires et les protéger des blessures lorsque les muscles contractent et relâchent. Le complexe de dystrophine agit comme une ancre, reliant le cadre structurel de chaque cellule musculaire (cytosquelette) avec le réseau de protéines et d’autres molécules à l’extérieur de la cellule (matrice extracellulaire).
En conséquence, les patients souffrent d’une faiblesse du squelette et du muscle cardiaque. La DMD est beaucoup plus fréquente chez les hommes (1 naissance sur 3500) que chez les femmes (1 naissance sur 50 millions). En effet, la mutation qui cause la DMD se trouve dans le chromosome X. Les femmes ont besoin de deux copies mutées pour hériter de la DMD, tandis que les hommes n’en ont besoin que d’un.
L’apparition des symptômes survient avant l’âge de 6 ans. Ceux-ci comprennent :
- Fatigue
- Retards de développement
- Des troubles d’apprentissage
- Difficulté à marcher, à grimper ou à bouger
- Faiblesse musculaire progressive
- Mauvaise motricité
- Maladie cardiaque (progression)
- Insuffisance respiratoire (progression)
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