Selon un article de BioSpace, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment annoncé qu’elle avait accordé des subventions destinées à six essais cliniques qui testeront des thérapies potentielles contre des maladies considérées comme rares. Ces subventions combinées fournissent un financement de 16 millions de dollars et ont été accordées dans le cadre du programme de subventions pour les produits orphelins, qui est financé par le Congrès.

L’agence a reçu un total de 47 demandes pour ces subventions. Ces subventions doivent financer l’étude de thérapies expérimentales qui ont le potentiel de répondre à un besoin non satisfait d’une maladie rare ou ont le potentiel d’offrir des avantages substantiels par rapport aux options de traitement actuelles.

Les projets financés sont les suivants :

1. Ryo Kubota d’Acucela, Inc., mènera un essai de phase 3 du chlorhydrate d’émixustat comme traitement de la maladie de Stargardt. Le financement atteindra 1,6 million de dollars sur une période de trois ans.
2. Stephanie Lee du Fred Hutchinson Cancer Research Center dirigera un essai clinique de phase 2 qui testera l’ustekinumab comme traitement préventif de la maladie du greffon contre l’hôte (GVH). Le financement fera la somme de 3,5 millions de dollars sur une période de quatre ans.
3. Christopher Goss de l’hôpital pour enfants de Seattle mènera un essai de phase 1b sur le nitrate de gallium comme traitement pour les patients atteints de fibrose kystique infectés par une mycobactérie non tuberculeuse. Ce financement fera la somme de 3 millions de dollars sur une période de quatre ans.
4. Huda Salman de l’Université d’État de New York, Stony Brook, dirigera une étude de phase 1 sur la thérapie par lymphocytes T du récepteur d’antigène chimérique (CAR) redirigé CD4 pour les néoplasmes à lymphocytes T qui sont positifs à CD4. Ce financement atteindra 3,1 millions de dollars sur une période de quatre ans.
5. Devendra Sohal de l’Université de Cincinnati mène un essai clinique de phase 1/2 testant ABTL0812 comme traitement potentiel contre le cancer du pancréas. Cela fera la somme de 1,9 million de dollars en financement sur une période de quatre ans.
6. Owen O’Connor de l’Université de Virginie dirige un essai de phase 2 qui testera une association d’azacytidine et de romidepsine comme traitement du lymphome T périphérique. Le financement fait la somme de 3,2 millions de dollars sur une période de quatre ans.

Le Bureau de développement des produits orphelins a été créé il y a plus de 35 ans et joue un rôle précieux dans le soutien au développement de produits et à la recherche sur les maladies rares.