Récemment, l’American College of Rheumatology (ACR) a virtuellement organisé « ACR Convergence 2020 », la réunion annuelle de l’organisation. Pendant la réunion, les chercheurs ont partagé de nouvelles perspectives dans le domaine de la rhumatologie ; ceux-ci étaient basés sur le traitement, les diagnostics, les recherches et les soins aux patients. Selon ANCA Vasculitis News, pendant une présentation du Dr Peter Merkel, il a discuté de l’impact d’un traitement appelé avacopan sur les fonctions rénales chez les patients atteints de vascularite associée aux ANCA (AAV). Pour en savoir plus, cliquez ici (Abstract # 0432).

L’Avacopan

Développé par ChemoCentryx, l’avacopan est un inhibiteur des récepteurs C5a du complément à petites molécules administré par voie orale. La C5a est une protéine pro-inflammatoire du système du complément. Selon la British Society for Immunology, le système du complément :

fait référence à une série de plus de 20 protéines, circulant dans le sang et dans les fluides tissulaires. La plupart de protéines sont normalement inactives, mais en réponse à la reconnaissance des composants moléculaires des microorganismes, elles deviennent séquentiellement activées dans une cascade enzymatique – l’activation d’une protéine clive enzymatiquement et active la protéine suivante dans la cascade.

Fondamentalement, le système du complément – et la C5a – jouent un rôle dans l’inflammation et dans le système immunitaire. La suractivation du système du complément peut mener à des maladies auto-immunes, telles que l’AAV. En inhibant la C5a, l’avacopan peut réduire les dommages et l’enflure des vaisseaux sanguins. Actuellement, l’avacopan n’est pas encore autorisé, mais il est toujours en cours d’examen.

Les Données de l’essai

Les données présentées proviennent de l’essai clinique de phase 3 ADVOCATE. Au cours de l’essai, les chercheurs ont comparé l’innocuité, l’efficacité et la tolérance de l’avacopan à la prednisone. 330 patients se sont inscrits. Ils avaient une granulomatose avec polyangéite (GPA) ou une polyangéite microscopique (PAM). Au cours de l’essai, les patients ont reçu soit 30 mg d’avacopan 2x par jour soit de la prednisone. L’essai a suivi des patients pendant une période d’un an. Ces patients ont également reçu un traitement qui est la norme en matière de soins, qui comprenait du cyclophosphamide ou du rituximab en association avec l’azathioprine.

Premièrement, les chercheurs ont déterminé que l’avacopan et la prednisone étaient également efficaces pour provoquer une rémission des symptômes dans les 6 mois. Ensuite, il a également été démontré que l’avacopan maintenait une rémission sur une période plus longue. En plus de ça, la thérapie s’est également révélée meilleure pour la santé et pour les fonctions rénales. Avacopan a considérablement amélioré la santé et les fonctions rénales par rapport à la prednisone, en augmentant la filtration glomérulaire et en conservant des protéines comme l’albumine dans le corps. Enfin, la thérapie a légèrement amélioré les fonctions hépatiques. Les effets secondaires comprenaient un faible nombre de globules blancs et des infections. Cependant, la thérapie a été assez bien tolérée par les participants à l’essai.

Granulomatose avec polyangéite (GPA)

Une infection ou un déclencheur inflammatoire peut provoquer une granulomatose avec polyangéite (GPA), bien que les médecins ne soient pas sûrs de la cause exacte. Autrefois appelée granulomatose de Wegener, la GPA est une maladie rare des vaisseaux sanguins caractérisée par une inflammation des vaisseaux sanguins dans tout le corps. Généralement, la GPA affecte les petits et moyens vaisseaux sanguins. Lorsque ces vaisseaux gonflent, cela empêche une circulation sanguine adéquate ainsi qu’une oxygénation cellulaire. La GPA peut affecter plusieurs parties du corps. Cependant, elle touche le plus souvent les sinus, les poumons et les reins. Les symptômes comprennent :

• Congestion
• Douleurs articulaires
• Fatigue
• Cracher du sang en toussant
• Essoufflement
• Saignements de nez fréquents
• Engourdissement des muscles
• Sueurs nocturnes
• Éruptions cutanées
• Perte auditive

Polyangéite microscopique (PAM)

Bien que la cause de la polyangéite microscopique (PAM) soit inconnue, beaucoup pensent qu’elle est liée au système immunitaire. Cette maladie rare est caractérisée par une vascularite ou une inflammation des vaisseaux sanguins. En règle générale, le PAM affecte le système nerveux, la peau, les poumons, les reins et les articulations. Ces systèmes et organes sont endommagés à mesure que les vaisseaux sanguins se rétrécissent et s’affaiblissent, entraînant des problèmes de santé, une insuffisance des organes et même des ruptures de vaisseaux sanguins. Les symptômes varient en fonction de la partie du corps touchée. Cependant, les symptômes potentiels comprennent :

• Inflammation rénale et perte de fonctions
• Fatigue
• Essoufflement ou difficulté à respirer
• Fièvre
• Cracher du sang en toussant
• Perte de mobilité
• Douleurs musculaires et articulaires
• Perte de poids involontaire
• Perte d’appétit
• Éruptions cutanées
• Inflammation des membres inférieurs
• Du sang dans les urines