Selon GuruFocus, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a récemment validé une demande d’autorisation de mise sur le marché soumise par la société biopharmaceutique Mirum Pharmaceuticals, Inc. (« Mirum »). La demande était basée sur le maralixibat, une thérapie expérimentale contre la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2 (PFIC2). Le demande ayant été validé, l’AEM examinera désormais la demande d’autorisation potentielle.

Maralixibat

Développé par Mirum, le maralixibat s’accorde avec les traitements de l’entreprise pour les patients atteints de maladies hépatiques rares ou graves. Ce nouveau traitement, administré par voie orale, inhibe le transporteur apical des acides biliaires dépendant du sodium (ASBT). Par conséquent, les acides biliaires en excès sont éliminés du corps par les matières fécales. Quand des niveaux inférieurs d’acides biliaires existent dans tout le système, cela réduit le risque de dommages au foie liés aux acides biliaires. À ce jour, plus de 1 600 patients ont pris du maralixibat.

Les données de diverses études montrent l’efficacité du maralixibat. Dans l’étude ALGS de phase 2b, les chercheurs ont déterminé que le maralixibat réduisait le prurit (démangeaisons intenses), les xanthomes et les acides biliaires. Des avantages similaires ont été découverts dans l’essai clinique de phase 2 INDIGO chez les enfants atteints de PFIC2 ; en plus de réduire le prurit et d’améliorer la croissance, le médicament a également amélioré la survie sans greffe à 5 ans. Bien que le médicament soit relativement bien toléré, certains effets secondaires sont survenus, notamment la diarrhée et des douleurs et inconfort abdominaux. Actuellement, le médicament a reçu la désignation de Breakthrough Therapy (« thérapie révolutionnaire ») aux États-Unis.

Un essai clinique de phase 3 sur le maralixibat pour le traitement contre la PFIC2 partagera les données disponibles dans la seconde moitié de 2021. Enfin, outre la demande d’autorisation de mise sur la marché, Mirum a également soumis une demande de nouveau médicament aux autorités réglementaires américaines.

La Cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC)

Dans l’ensemble, la cholestase intrahépatique familiale progressive est un groupe de troubles hépatiques rares causées par des anomalies des transporteurs épithéliaux biliaires. Normalement, ces transporteurs aident à réguler et à transporter la bile. Cependant, ces défauts empêchent cela à cause de la cholestase (obstruction de la bile), provoquant une multitude de problèmes physiques. La PFIC est héritée. Il existe un certain nombre de sous-ensembles ; par exemple, le maralixibat a été récemment autorisé pour le traitement de la PFIC2, ou une insuffisance de la pompe d’exportation de sel biliaire. Les mutations du gène ABCB11 provoquent la PFIC2, qui représente près de 50% de tous les cas de PFIC. En règle générale, la PFIC touche les enfants, avec l’apparition des symptômes avant l’âge de 2 ans.

Les symptômes comprennent :

• Jaunisse (de la peau et des yeux)
• Prurit
• Cirrhose
• Fatigue
• Hypertrophie du foie
• La diarrhée
• Retard de croissance
• Problèmes de vision et d’équilibre
• Idées suicidaires