Récemment, la société biopharmaceutique Strongbridge Biopharma plc (« Strongbridge ») a déclaré que la société avait soumis une demande de nouveau médicament à l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). La demande concerne RECORLEV (lévocétoconazole), une option de traitement pour les patients atteints du syndrome de Cushing endogène. Actuellement, la qualité de soins comprend la chirurgie, les médicaments ou même la radiothérapie. Cependant, de nombreux patients ont encore du mal à gérer leurs symptômes. Ainsi, RECORLEV offre une opportunité possible de répondre à ce besoin non satisfait.
RECORLEV
Alors, qu’est-ce que c’est que RECORLEV ? RECORLEV est un inhibiteur expérimental de la synthèse du cortisol qui a obtenu la désignation de médicament orphelin en Europe et aux États-Unis. C’est un énantiomère 2S, 4R pur du kétoconazole. La demande de nouveau médicament était étayé par des données d’innocuité et d’efficacité provenant de deux essais cliniques de phase 3 évaluant RECORLEV pour traitement du syndrome de Cushing endogène.
Dans l’essai SONICS de phase 3, 94 patients se sont inscrits. L’essai a eu trois phases : titration de la dose, entretien et évaluation prolongée. Au cours de la première phase, les patients ont reçu 150 mg de RECORLEV 2x par jour et titré à 150 mg jusqu’à ce qu’une dose thérapeutique soit déterminée. Dans la phase secondaire, la même dose a été maintenue pendant 6 mois avant d’évaluer le taux de réponse. Enfin, les patients sont restés sous RECORLEV pendant une période supplémentaire de 6 mois pour analyser l’innocuité, l’efficacité et la tolérance. Finalement, l’essai SONICS a montré que RECORLEV normalisait les niveaux de cortisol. Vous pouvez voir les résultats complets de l’essai SONICS en cliquant ici.
Dans l’essai LOGICS de phase 3, 79 patients se sont inscrits. Parmi ces 79 personnes, 7 avaient déjà été traitées au cours de l’essai SONICS, tandis que 72 n’avaient pas reçu de traitement par RECORLEV. Une fois de plus, il a été démontré que RECORLEV normalisait le cortisol et réduisait les symptômes négatifs. Pour voir les résultats complets de l’essai LOGICS, cliquez ici.
Dans l’ensemble, ces données ont été soumises avec la demande de nouveau médicament. La FDA décrit la demande de nouveau médicament comme :
le moyen par lequel les promoteurs de médicaments proposent officiellement à la FDA d’autoriser un nouveau produit pharmaceutique pour mise sur le marché aux États-Unis.
Le Syndrome de Cushing
Aussi connu sous le nom d’hypercortisolisme, le syndrome de Cushing (à ne pas confondre avec la maladie de Cushing, qui est un sous-types), est un trouble endocrinien qui provoque une quantité de cortisol excessive dans le sang. L’utilisation d’un trop grand nombre de corticostéroïdes oraux peut provoquer le syndrome de Cushing. Cependant, le syndrome de Cushing endogène signifie qu’il a une cause connue, généralement la surproduction de l’hormone par le corps. Dans de nombreux cas, cela est causé par une tumeur bénigne de l’hypophyse. En général, le syndrome de Cushing touche les personnes âgées de 30 à 50 ans. Il est également plus fréquent chez les femmes que chez les hommes. Sans traitement, de nombreuses personnes atteintes du syndrome de Cushing peuvent ne vivre que 5 ans après le diagnostic.
Les symptômes comprennent :
- Une bosse grasse entre les épaules, dans l’abdomen, autour du visage ou sur le haut du dos
- Vergetures roses ou violettes
- Prise de poids involontaire / obésité
- Maux de têtes
- Augmentation de la pigmentation de la peau
- Peau fine et facilement contusionnée
- Hyperglycémie et hypertension
- Changements d’humeur, tels que l’anxiété, la dépression et l’irritabilité
- Faiblesse musculaire
- Acné
- Fatigue
- Perte osseuse
- Poils supplémentaires du visage / du corps (pour les femmes)
- Menstruations absentes ou irrégulières (pour les femmes)
- Dysfonction érectile (pour les hommes)
- Faible libido
Cliquez ici pour en savoir plus sur le syndrome de Cushing.
