Un grand pas en avant pour les personnes atteintes d’amylose !

L’Agence européenne des médicaments (AEM) a accordé à Pfizer une recommandation positive pour l’autorisation de son traitement contre l’amylose, une maladie rare qui apparaît chez les patients atteints de cardiomyopathie.

Qu’est-ce que l’amylose ?

L’amylose se produit lorsque des protéines anormales appelées amyloïdes s’accumulent et forment des dépôts. Les dépôts peuvent s’accumuler dans des organes tels que les reins et le cœur. Cela peut rendre les organes rigides et incapables de fonctionner comme ils le devraient. Il existe six principaux types d’amylose :

• Primaire (AL) – sans cause connue
• Secondaire (AA) – causée par une autre maladie, y compris certains types de cancer
• Familiale (ATTR & non ATTR) – transmise par les gènes
• Liée à la dialyse (DRA)
• Systémique sénile (SSA ou de type sauvage)
• Localisée.

Les symptômes peuvent varier en fonction des organes affectés. Le traitement dépend du type d’amylose qu’on a. L’objectif est de soulager les symptômes et de limiter la production de protéines. Si une autre maladie en est la cause, elle doit être traitée.

Pour en savoir plus sur l’amylose, cliquez ici.

Premier en son genre

Le médicament de Pfizer en question, le Vyndaqel, serait le premier traitement autorisé pour le traitement de l’amylose dans l’Union européenne et on a vraiment hâte de son apparition : de nombreux patients ne vivent que 2 à 3 ans après le diagnostic.

Nous avons déjà couvert le Vyndaqel plus tôt cette année quand il a franchi une étape importante dans la FDA aux États-Unis.

Que se passe-t-il maintenant ?

La recommandation de l’AEM sera à présent examinée par la Commission européenne et une décision finale est attendue dans les prochains mois.

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