Des chercheurs de Nanoscope, grâce à un financement du NIH, ont développé une protéine capable de redonner efficacement la vue à la souris. Cette étude a été publiée dans Nature Gene Therapy.

L’Étude

Cette équipe de recherche a efficacement développé une protéine, appelée MCO1, qui peut détecter la lumière et finalement rétablir la vue lorsque la thérapie génique est utilisée pour attacher la protéine aux cellules bipolaires de la rétine. De manière remarquable, ce processus s’est avéré efficace chez des souris complètement aveugles. Les souris traitées ont répondu plus rapidement aux tests visuels que les souris non traitées. Ces tests comprenaient des labyrinthes et la capacité de détecter les changements de mouvement.

Mais, on se demanderait peut-être comment fonctionne exactement cette protéine ? Chez les personnes souffrant de perte de vision à cause de la dégénérescence maculaire, de la rétinite pigmentaire et d’autres troubles, les photorécepteurs sont endommagés. Cependant, les cellules bipolaires de ces patients fonctionnent toujours. L’idée était de faire transférer le rôle des cellules bipolaires à celui des photorécepteurs défectueux.

C’est vraiment très simple. Étant donné que les cellules bipolaires sont situées derrière les photorécepteurs de la rétine, lorsque les chercheurs ajoutent le gène de l’opsine MCO1 (qui fonctionne comme un signal), elles sont capables de rétablir la sensibilité à la lumière.

Dans le passé, les chercheurs ont découvert que la thérapie génique peut traiter des maladies telles que l’amaurose congénitale de Leber, où les photorécepteurs sont encore intacts. Les yeux bioniques sont également une option pour certains troubles ; cependant, la chirurgie est très invasive. De plus, bien que les thérapies par opsine aient déjà été étudiées, elles ont nécessité une lumière intense pour que le signal soit adéquat. Bien sûr, on sait qu’une lumière intense sur les yeux n’est pas bonne et peut en fait causer des dommages accrus.

MCO1 est unique car il ne nécessite pas de lumière forte pour faire avancer le signal. De plus, les chercheurs espèrent qu’il pourrait bénéficier à un large éventail de troubles.

L’Essai clinique imminent

L’équipe prévoit un essai clinique pour cette thérapie plus tard dans l’année. Dans les modèles de souris, aucun problème de sécurité n’a été trouvé.

Les chercheurs pensent que la thérapie pourrait produire une vision 20/60 chez les patients, mais un essai chez l’homme est une étape nécessaire pour comprendre tous les avantages. Outre la vue de base, il existe d’autres tests qu’un patient humain peut passer. Par exemple, les patients traités par cette thérapie peuvent-ils distinguer des objets en mouvement aussi bien qu’une personne ayant une bonne vision ?

Vous pouvez en savoir plus sur cette thérapie expérimentale et sur l’essai à venir en cliquant ici.