La Désignation de maladie pédiatrique rare a été accordée au traitement expérimental de la malformation lymphatique
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La Désignation de maladie pédiatrique rare a été accordée au traitement expérimental de la malformation lymphatique

La désignation de maladie pédiatrique rare vient d'être accordée par la FDA (Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) à une thérapie expérimentale de la malformation lymphatique (ML). Cette thérapie…

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Une Thérapie génique expérimentale de la rétinite pigmentaire liée à l’X semble prometteuse
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Une Thérapie génique expérimentale de la rétinite pigmentaire liée à l’X semble prometteuse

Janssen Pharmaceuticals mène actuellement un essai clinique de phase 1/2 sur la rétinite pigmentaire liée à l'X (RPLX), une maladie familiale de la rétine. Ils étudient une thérapie génique adéno-associée…

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Les Chiens d’assistance peuvent changer la vie des personnes atteintes de migraine hémiplégique
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Les Chiens d’assistance peuvent changer la vie des personnes atteintes de migraine hémiplégique

Duncan DeLooze DeLooze a reçu un diagnostic de migraine hémiplégique, qui provoque des symptômes similaires à un accident vasculaire cérébral. La maladie provoque également des crises. Il a subi des…

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Un Nouveau médicament contre le cancer peut améliorer les résultats pour de nombreuses maladies rares
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Un Nouveau médicament contre le cancer peut améliorer les résultats pour de nombreuses maladies rares

Une étude menée par des chercheurs du Institute of Cancer Research de Londres et de Cyclacel a récemment été publiée dans PLOS ONE. Cette enquête a examiné le fadraciclib en tant…

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Une Nouvelle étude a révélé un moyen de rendre le traitement à base de cellules souches plus efficace contre l’ischémie

Une nouvelle étude publiée par ACS Nano et menée par des scientifiques de l'Université de l'Illinois à Urbana-Champaign a découvert une nouvelle façon de modifier les cellules souches. Cette étude…

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Les Injections de botox sont sur le point de devenir une nouvelle option thérapeutique pour les enfants atteints d’hyperactivité du détrusor d’origine neurogène

Le Botox Le Botox a été autorisé pour la première fois comme traitement contre le strabisme et contre le blépharospasme, des troubles oculaires rares, en 1989. Maintenant, il est autorisé…

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Des chercheurs ont découvert un biomarqueur efficace pour prédire la gravité des pneumopathies interstitielles liées à la myosite

Une équipe de chercheurs a récemment évalué un nouveau biomarqueur dans la pneumopathie interstitielle pour voir s'il pouvait prédire la gravité de la maladie et, finalement, la mortalité. Le Biomarqueur…

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Une Version générique du patch Neupro sera bientôt à la disposition des patients atteints de la maladie de Parkinson
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Une Version générique du patch Neupro sera bientôt à la disposition des patients atteints de la maladie de Parkinson

Il y a maintenant une nouvelle version du patch Neupro à venir ! Cette version générique a été créée par Vektor Pharma. Vektor se concentre sur les systèmes transdermiques à…

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Une Nouvelle thérapie d’investigation contre la leucémie aiguë myéloïde et contre les syndromes myélodysplasiques est à l’étude
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Une Nouvelle thérapie d’investigation contre la leucémie aiguë myéloïde et contre les syndromes myélodysplasiques est à l’étude

La thérapie par lymphocytes T spécifique à l'antigène est une option de traitement innovante qui utilise des cellules immunitaires pour combattre les cellules cancéreuses. AdventHealth est le tout premier au…

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Des Patients atteints d’angio-œdème héréditaire expliquent comment un traitement par voie orale pourrait changer leurs vies
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Des Patients atteints d’angio-œdème héréditaire expliquent comment un traitement par voie orale pourrait changer leurs vies

En 2018 et en 2019, BioCryst Pharmaceuticals a mené deux enquêtes pour mieux comprendre les besoins et les attentes des patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH). Dans l'ensemble, ils ont constaté…

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La Thérapie génique contre la maladie de Pompe a produit des résultats positifs dans les modèles de souris

AVROBIO AVROBIO est basé à Cambridge, Massachusetts. Ils se spécialisent dans la thérapie génique à dose unique pour guérir des maladies génétiques rares telles que la cystinose, la maladie de…

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Un Essai de phase 4 montre que l’Opsumit peut améliorer la fonction du ventricule chez les patients atteints d’hypertension artérielle pulmonaire

Une récente étude de phase 4 a montré que l’Opsumit peut améliorer la fonction du ventricule cardiaque droit chez les patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP). Le ventricule droit pompe…

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Le Tout premier test capable de prédire la progression de la fibrose pulmonaire idiopathique fait de grands progrès
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Le Tout premier test capable de prédire la progression de la fibrose pulmonaire idiopathique fait de grands progrès

La Progression de la fibrose pulmonaire idiopathique Veracyte vient de conclure une affaire avec l'Université Yale qui les aidera à développer le tout premier test qui peut prédire la progression…

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Les Endoscopes à usage unique deviennent encore plus importants pendant la pandémie de COVID-19

Les Endoscopes à usage unique Les endoscopes à usage unique sont exactement ce que vous les pensez. Les endoscopes médicaux dans la vessie, les poumons, le côlon, etc. peuvent être…

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L’apprentissage automatique s’avère un meilleur outil de diagnostic que le score lipidique néerlandais pour l’hypercholestérolémie familiale
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L’apprentissage automatique s’avère un meilleur outil de diagnostic que le score lipidique néerlandais pour l’hypercholestérolémie familiale

Ana Pina du Centro de Estudos de Doencas Cronicas de la faculté de médecine de NOVA au Portugal, et ses collègues ont récemment publié une étude innovante concernant le diagnostic…

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Un Traitement contre la sclérose en plaques peut également aider les patients atteints de troubles neurodéveloppementaux associés au SYT1 !
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Un Traitement contre la sclérose en plaques peut également aider les patients atteints de troubles neurodéveloppementaux associés au SYT1 !

Edwin Chapman, qui travaille à l'Université du Wisconsin-Madison, a étudié les neurones pendant la plupart sa carrière. Lui et son équipe ont récemment fait une découverte concernant le trouble neurodéveloppemental…

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Une Nouvelle méthode de perfusion pour le traitement contre le déficit immunitaire primitif pourrait améliorer l’état des patients ; la qualité de vie
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Une Nouvelle méthode de perfusion pour le traitement contre le déficit immunitaire primitif pourrait améliorer l’état des patients ; la qualité de vie

Une Nouvelle étude Une nouvelle étude, menée par CLS Behring, a révélé qu'une nouvelle méthode d'administration de l’Hizentra comme traitement contre le déficit immunitaire primitif (DIP) pourrait améliorer la qualité…

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Étude : le traitement pour les patients atteints de lymphome folliculaire doit être individualisé
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Étude : le traitement pour les patients atteints de lymphome folliculaire doit être individualisé

Une étude récente a examiné trois patients atteints de lymphome folliculaire (LF) pour essayer de mieux comprendre comment la maladie se présente différemment selon les individus. En fin de compte,…

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La Paralysie cérébrale et la distanciation sociale : y faire face pas à pas
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La Paralysie cérébrale et la distanciation sociale : y faire face pas à pas

La distanciation sociale, ça craint. Même les introvertis (comme moi) deviennent agités. De même, le coronavirus fait peur à tout le monde, même à ceux qui sont moins susceptibles d'être…

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Comment aider vos enfants à faire face au confinement quand vous devez également y faire face

Personne n'a suit de formation pour gérer un confinement, surtout pas avec les enfants. Voici quelques suggestions pour vous aider à faire face à ces moment unique, tout en divertir…

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Les Défenseurs des patients atteints de maladies rares en Inde font pression sans relâche en faveur de nouvelles politiques
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Les Défenseurs des patients atteints de maladies rares en Inde font pression sans relâche en faveur de nouvelles politiques

Les défenseurs des patients atteints de maladies rares en Inde font pression pour que le ministère de la Santé crée un nouveau fonds pour les maladies rares. De plus, ils…

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Dans un nouvel essai pour la maladie cœliaque, on commence à administrer les doses aux patients
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Dans un nouvel essai pour la maladie cœliaque, on commence à administrer les doses aux patients

Dans un nouvel essai clinique de phase 1 pour la maladie cœliaque, on vient de commencer à administrer les doses aux patients. Cet essai est mené par Anokion SA. La…

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Pourquoi il est si difficile d’obtenir du financement pour les essais cliniques sur les maladies rares
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Pourquoi il est si difficile d’obtenir du financement pour les essais cliniques sur les maladies rares

Pourquoi les maladies rares sont-elles si difficiles à étudier ? Est-ce juste en raison de leur rareté ? Ou s'agit-il également de défis industriels ? Malheureusement, l'industrie a beaucoup à…

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Après un début orageux pour la thérapie génique, elle est toujours prometteuse pour le traitement des maladies rares
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Après un début orageux pour la thérapie génique, elle est toujours prometteuse pour le traitement des maladies rares

Au cours des années 90, les chercheurs rêvaient que d'ici à 2020, chaque individu aurait accès à son propre génome. Cela faciliterait leur diagnostic et leur traitement dès qu'ils commenceraient…

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