Selon un article de Newswise, les premiers résultats d’un récent essai clinique de phase 1/2 ont révélé le potentiel d’un traitement expérimental qui était testé comme traitement de la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LPDC), une forme rare de cancer du sang. La thérapie expérimentale est appelée IMGN632 ; les résultats ont été présentés récemment à la réunion annuelle 2020 de la Société américaine de l’hématologie.
À propos de la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LPDC)
La leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LPDC) est une maladie rare du sang qui affecte les cellules dendritiques plasmacytoïdes. Il est estimé que cette maladie représente moins de 0,5% de tous les cas de maladie du sang. Les cellules dendritiques plasmacytoïdes sont un type rare de cellules du système immunitaire qui jouent un rôle dans la lutte contre les infections virales. La maladie présente des caractéristiques similaires à la fois à la leucémie et au lymphome. Bien que les facteurs de risque restent inconnus, la LPDC apparaît après l’accumulation de mutations dans les précurseurs des cellules dendritiques plasmacytoïdes (pDC). Les symptômes de la maladie comprennent des ulcères, des plaques ressemblant à des ecchymoses ou des lésions cutanées, des ganglions lymphatiques enflés, un hypertrophie du foie et / ou de la rate, une anémie et la présence de pDC malins dans tout le corps. Le traitement comprend souvent une chimiothérapie et une greffe de cellules souches, mais la maladie récidive presque toujours après ce traitement. Par conséquent, le taux de survie à cinq ans de la LPDC est faible. Il existe un besoin urgent de thérapies plus efficaces contre cette maladie. Pour en savoir plus sur la LPDC, cliquez ici.
À propos de l’essai
L’essai a inclus un total de 28 patients adultes. La plupart de patients avaient reçu un traitement antérieur et présentaient une rechute ou une maladie réfractaire. Le traitement précédent comprenait la greffe de cellules souches (24 pour cent), la chimiothérapie (52 pour cent) et le tagraxofusp (45 pour cent), qui est le seul traitement autorisé par la FDA spécifiquement contre ce cancer. Cet essai était le plus grand à ce jour qui portait principalement sur des patients atteints de LPDC en rechute / réfractaire. Le traitement par IMGN623 a produit un taux de réponse global de 29% et un taux de réponse global de 31% chez les patients précédemment traités par tagraxofusp. Cinq patients ont pu obtenir une réponse complète.
L’essai est en train de recruter et des patients non traités auparavant auront également l’opportunité de s’inscrire, car il offre une occasion unique aux personnes vivant avec ce cancer d’essayer une option de traitement différente.
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À propos d’IMGN623
Ces chiffres peuvent ne pas sembler trop impressionnants, mais dans une maladie mortelle comme la LPDC avec des options de traitement limitées, ils sont encourageants. IMGN623 semble également avoir des caractéristiques de sécurité favorables par rapport au tagraxofusp. IMGN623 est classé comme un conjugué anticorps-médicament ciblant CD123. La thérapie a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire (en anglais « Breakthrough Therapy ») de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) en octobre.
