La société de biotechnologie Stealth Biotherapeutics (« Stealth ») entreprend de développer et de commercialiser des traitements pour les patients atteints de maladies caractérisées par un dysfonctionnement mitochondrial. L’élamiprétide est l’un des principaux traitements du réseaux de la société, qui, selon Stealth, a le potentiel de traiter des affections allant de la myopathie de Duchenne à la dégénérescence maculaire sèche.

Dans un communiqué de presse, Stealth a déclaré que l’essai clinique ReCLAIM-2 de la société, qui évaluera l’innocuité, l’efficacité, la tolérance et la pharmacocinétique de l’élamiprétide pour les patients atteints de dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge, est complète. En particulier, l’essai évaluera le médicament chez les patients atteints d’atrophie de la macula (géographique). L’élamiprétide a reçu la désignation de Fast Track (voie rapide) pour cette affection en 2018.

Selon la BrightFocus Foundation, l’atrophie de la macula (géographique) :

fait référence aux régions de la rétine où les cellules se dégradent et meurent (atrophie). Parfois, ces régions d’atrophie ressemblent à une carte pour le médecin qui examine la rétine, d’où le terme d’atrophie géographique.

Cela se produit généralement à un stade avancé de la maladie. Au total, 176 patients ont participé à l’essai clinique. Au cours de l’essai, les chercheurs évalueront les changements d’acuité de la vision dans des conditions de faible éclairage, la capacité de lecture dans des conditions de faible éclairage et la vision la mieux corrigée. Les chercheurs examineront également comment la zone d’atrophie géographique se propage ou change.

La Dégénérescence maculaire

On pense qu’une combinaison de facteurs génétiques et environnementaux provoque une dégénérescence maculaire, une maladie oculaire qui entraîne une perte de vision. Il existe deux formes de dégénérescence maculaire : sèche et humide. En fin de compte, la forme humide est la forme la plus grave et représente 10 à 15 % de tous les cas. Elle survient quand des vaisseaux sanguins anormaux se développent sous la rétine, laissant s’écouler du sang ou des liquides. Finalement, cela provoque des cicatrices oculaires et une perte de vision. Alternativement, la forme sèche représente environ 85 à 90 % des diagnostics. Dans la dégénérescence maculaire sèche, la macula commence à diminuer en vieillissant. Les drusen, ou petits groupes de protéines, se développent dans les yeux. Il n’y a pas de thérapies autorisées pour traiter la forme sèche de cette affection.

Sous les formes humides et sèches, la macula commence à se détériorer. En fin de compte, cela entraîne des difficultés de vision, y compris des changements de la capacité de lire, de voir les couleurs ou les détails fins, de reconnaître les visages ou de conduire. D’autres symptômes comprennent une vision floue ou des difficultés à voir en faible éclairage. Les facteurs de risque comprennent la vieillesse (55 ans et plus), des antécédents familiaux de dégénérescence maculaire, le tabagisme ou le fait d’être blanc.

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