Согласно CheckOrphan, Clinuvel Pharmaceuticals недавно объявила о том, что лекарство Scenesse получило разрешение от PDUFA (Закон об оплате в пользу FDA налогов за реализацию отпускаемых по рецепту лекарств), и FDA назначил дату о рассмотрении этого продукта, 8 июля этого года. Это дата, к которой FDA должно будет рецензировать препарат. Clinuvel предоставила Заявление на Новое Лекарственное средство Scenesse, которое направлено ​​на лечение эритро-печеночной протопорфирии(или ЭПП), еще в июне 2018 года.

Об Эритропоэтической Протопорфирии

Эритропоэтическая протопорфирия является разновидностью порфирии, которая представляет собой группу генетических нарушений, для которых характерны проблемы с выработкой гема. Гем является важной химической группой в молекулах гемоглобина, которые отвечают за транспортировку кислорода по всему организму.

Это состояние вызвано мутациями в гене FECH, который отвечает за кодирование продукции фермента феррохелатазы. Феррохелатаза участвует в выработке гема организма. Этот дефектный ген FECH может ограничивать активность феррохелетазы, что приводит к накоплению протопорфирина (основа гема) в крови, костном мозге и коже. Такое накопление может вызвать повреждение печени,появление желчных камней и, чрезвычайную чувствительность к источникам ультрафиолета.

В настоящее время в Соединенных Штатах Америки не было одобрено никакого специального лечения для пациентов с ЭПП, хотя Clinuvel надеется изменить это в ближайшие месяцы.

В Ожидании Решения

К 8 июля FDA должны вынести решение по Заявлению на Новый Лекарственный Препарат Scenesse . В 2008 году FDA одобрило Scenesse — препарат для лечения «сиротских» заболеваний, предоставив для Clinuvel множество преимуществ, включая налоговые льготы, исследовательские субсидии и, что особенно важно, семилетний период эксклюзивности в сфере маркетинга до окончательного утверждения NDA препарата Scenesse.

Scenesse — это инъекционный препарат, содержащий афамеланотид, синтетический пептид, который, как надеются исследователи, поможет контролировать фототоксические и анафилактические реакции у людей с ЭПП, имитируя стимулирующий гормон α-меланоцит. Меланоциты — это клетки, которые вырабатывают меланин, темный пигмент, обнаруженный в волосах и коже, который отвечает за эффект загара от солнечного света

Clinuvel провела пять клинических испытаний Scenesse на пациентах с ЭПП, в том числе два из которых проводились здесь, в Соединенных Штатах. Пациенты находясь на исследовании, очевидно, наслаждались заметным увеличением количества времени, которое они могли проводить на улице, не рискуя получить фототоксичную реакцию организма.

Scenesse уже был одобрен в Европейском Союзе, где некоторые эксперты уже прописывают его пациентам с ЭПП. К этому лету американцы, живущие с этим заболеванием, получат ответ на вопрос, будет ли им доступен препарат Scenesse. Надеюсь, не сильно поздно, чтобы они могли успеть на пляж.

Вы или кто-то из ваших знакомых живет с эритрогепатическая протопорфирия? Насколько это влияет на вашу повседневную жизнь? Будете ли вы рады, что сможете проводить больше времени на солнце? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!