Согласно статье из PM360, французская биофармацевтическая компания Sanofi объявила об успешных результатах в конце 3 фазы исследования дающего надежду препарата Cablivi, от приобретенного тромботического тромбоцитопенической пурпуры (или пТТП).
О Приобретенной Тромботической Тромбоцитопенической Пурпуре
Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура — это состояние, при котором крошечные сгустки крови образуются в мелких кровеносных сосудах организма. Эти сгустки могут создавать много серьезных проблем, включая низкий уровень тромбоцитов (кровяных клеток), гибель эритроцитов и ограниченный перенос кислорода к основным органам. Все это приводит к серьезным повреждениям органов и может привести к летальному исходу.
Приобретенный TTП (пTTП) не передается по наследству. У пациентов с пТТП организм ошибочно вырабатывает антитела, которые ингибируют эффективность фермента ADAMTS13, который обычно участвует в контроле свертывания крови. Эта форма ТТП чаще всего наблюдается у взрослых, хотя она также может развиться и у детей .
В настоящее время это состояние лечат с помощью ежедневного плазмообмена — физически сложная терапия, с которой многие живут при этом состоянии, надеясь как можно скорее получить многообещающую замену.
Cablivi успешно завершает 3-ю фазу испытаний, США в ожидание этого.
Поступление Cablivi. После успешного испытания 3 фазы препарата (получившего название HERCULES), Sanofi теперь ждет, что FDA будет действовать в соответствии с их заявкой на получение Лицензии на Биологическую Продукцию. BLA — это запрос на разрешение ввести биологические препараты (фармацевтические препараты, произведенные в или из биологических источников) из-за рубежа. Cablivi был одобрен для пTTП Европейским советом еще в 2018 году и получил орфанные препараты на обоих континентах еще в 2009 году
Большинство фармацевтических препаратов не проходят тестирование в 3 фазе. Только препараты, которые доказали свою безопасность и эффективность в более ранних испытаниях 1 и 2 стадии, могут перейти к 3 стадии, которая является своего рода испытанием с проверкой всех фактов. Исследования 3 фазы часто носят многонациональный характер и включают сотни, если не тысячи субъектов, и протекают в течение длительного периода времени, который может длиться годами. Таким образом, они нуждаются в больших инвестициях. Надежды были высокими, но Cablivi, похоже, оправдал все ожидания.
В ходе исследования у пациентов, принимавших Cablivi, было в 1,55 раза больше шансов иметь нормальное количество тромбоцитов, чем у пациентов, получавших плацебо. У реципиентов Cablivi также наблюдалось статистически значимое снижение частоты плазмообмена, госпитализаций и ярких проявлений заболевания, включая впечатляющее снижение рецидивов пТТП на 67%
Контрольная дата для BLA — 6 февраля, что означает, что Cablivi сможет начать помогать американским пациентам с пТТП в течение следующих нескольких месяцев.
Вы или кто-то из ваших знакомых живет с тромботической тромбоцитопенической пурпурой? На вас произвели впечатления эти многообещающие события? Позвольте узнать об этом Patient Worthy!
