Родители Обеспокоены Тем, Что Только Один Из Их Двоих Детей Получит Доступ к Лекарству от Муковисцидоза

В недавней статье в CBC News описывается горе и борьба Канадской пары, обращающейся к Канадскому правительству с просьбой профинансировать лекарства для своего младшего сына.

Оба их ребенка, Андре 8 лет и Джошуа 6 лет, имеют муковисцидоз. Андрэ был принят в клиническое испытание для исследования препарата Symdeko. Андре лечился препаратом Symdeko в течение одного года. Его дыхание заметно улучшилось.

В то же время состояние его брата Джошуа заметно ухудшилось. Его родители знают, что раннее лечение может продлить его жизнь, они отчаянно пытаются получить помощь для Джошуа. На сегодняшний день лекарства от муковисцидоза не существует.

О Кистозном Фиброзе

Это заболевание быстро прогрессирует и в конечном итоге приводит к летальному исходу. В настоящее время такой диагноз поставлен 4200 канадцам.

Чаще всего при кистозном фиброзе повреждаются легкие. Это генетическое заболевание, влияющее на белок в организме. Возникающее в результате воспаление может привести к ухудшению состояния поджелудочной железы и легких. Как только функция легких нарушается, она уже не может быть восстановлена. Муковисцидоз также вызывает накопление слизи, что может привести к закупорке или инфекции желез, тканей и клеток.

Пациенты с кистозным фиброзом часто лишены необходимых питательных веществ из-за нарушения всасывания Это условие может ухудшить рост. Дополнительная информация о муковисцидозе доступна здесь.

Усилия по Спасению Пациентов с Муковисцидозом

Большинство доступных методов лечения муковисцидоза в Канаде могут только минимизировать симптомы. Тем не менее, есть три утвержденных препарата, которые, как известно, уменьшают повреждение легких пациента. Одним из них является Symdeko. Это изучается в клинических испытаниях, которые приняли Андре в качестве одного из пациентов. Два других препарата — это Orkambi и Kalydeco.

Все три лекарства не всегда доступны для подавляющего большинства пациентов с муковисцидозом, потому что правительство Онтарио не выделяет средства на лекарства. Стоимость этих лекарств недоступна для большинства пациентов.

Другая проблема заключается в том, что правительство Канады не имеет эффективного метода оценки лекарств, которые используют при лечении редких заболеваний. Трудно найти достаточное количество участников, чтобы сформировать сложившееся исследование.

Поэтому бремя доказательств лежит на исследователях, чтобы продемонстрировать эффективность недавно разработанных лекарств. Этот парадокс состоит в том, что исследователи, вооруженные очень небольшими доказательствами, пытаются убедить частных страховщиков и правительства провинций финансировать новые лекарства.

Похоже, что в Канаде многие качественные лекарства не одобрены для покрытия, потому что большинство тестов предназначенные только для оценки лекарств, которые лечат общие расстройства. Гораздо проще структурировать крупные клинические испытания этих препаратов.

Критерии Исключительных Случаев (Правила)

Финансирование доступно для детей от шести до семнадцати лет, которые имели дело с муковисцидозом в течение длительного периода времени. Название этого критерия — «исключительные случаи».

Квалификация для «исключительных случаев» включает в себя потерю двадцати процентов функции легких в течение шестинедельного периода времени в течение шести месяцев.

По данным фонда Cystic Fibrosis Canada, около 2% детей, живущих в Онтарио, которые страдают от муковисцидоза, имеют право на покрытие препарата Orkambi.

Три провинции требуют соблюдения правил. Все остальные провинции не предоставляют никакого покрытия для этого препарата.

В Защиту Препарата Orkambi

Врач Джошуа считает, что препарат Orkambi замедлит прогрессирование его болезни. На самом деле считается, что более половины пациентов с муковисцидозом получат пользу от Orkambi. Однако даже если бы они смогли получить доступ к лекарству, они не смогли бы позволить себе его ежегодную стоимость в 250 000 долларов. Большинство частных планов не обеспечивают покрытие.

Агенство CADTH, состоящее из представителей систем здравоохранения и образования, а также широкой общественности, определяет государственное финансирование различных лекарств.

Агенство CADTH определило, что  нет достаточных доказательств терапевтической ценности препарата Orkambi. Поэтому он не рекомендует правительствам покрывать этот препарат.

Если вы зарегистрируете только несколько пациентов с редким заболеванием, результаты будут аналогичными. Доказательства не соответствуют требованиям CADTH и не будут приняты правительством.

По словам одного из директоров по связям с общественностью, канадская система не создана для того, чтобы дать справедливую оценку лекарствам, разработанным для лечения редких заболеваний. Директор также отмечает, что правительство Канады не предприняло никаких усилий для ведения переговоров с фармацевтическими компаниями. Он сослался на другие страны, где те же лекарства стоят на пятьдесят процентов дешевле, чем цена Orkambi в 250 000 долларов.

Одним из решений может быть то, что провинции должны вести переговоры на национальном уровне и закупать лекарства оптом.

Будущее Для Финансирования Муковисцидоза

Препарат Kalydeco был одобрен для  Онтарио совсем недавно, но лишь немногие пациенты имеют на этот препарат право. Препарат Orkambi в настоящее время рассматривается в «исключительных» случаях, которые демонстрируют убедительные клинические доказательства.

Существует небольшая вероятность, что правительство добавит раздел по редким заболеваниям в свой бюджет на 2019 год. Это будет иметь большое влияние на жизнь пациентов с муковисцидозом.

 


Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email
Закрыть меню