Согласно пресс-релизу Немецко-Американской биотехнологической компании Immunic Therapeutics, компания недавно начала испытание концепции для своего исследования первичного склерозирующего холангита, IMU-838.
О Первичном Склерозирующем Холангите
Первичный склерозирующий холангит (ПСХ) является редким прогрессирующим состоянием, характеризующимся воспалением и возможным рубцеванием желчных протоков в печени. Желчные протоки — это маленькие трубки, которые проходят через печень и соединяют ее с поджелудочной железой и тонкой кишкой, что позволяет желчи (пищеварительной жидкости, выделяемой печенью) достигать тонкой кишки, помогая переваривать определенные жиры.
По мере того, как желчные протоки травмируются, на пути могут образовываться препятствия, задерживающие желчь в печени и потенциально вызывающие серьезные повреждения. Это состояние связано с повышенным риском рака желчных протоков, повторных и постоянных инфекций желчных протоков, и циррозом печени с возможной потерей функционирования печени.
Примечательно, что врачи и исследователи не установили какой-либо конкретной причины для ПСХ. Как и многие другие состояния с «неизвестными» единичными причинами, преобладает мнение, что ПСХ является результатом комбинации определенных генетических факторов и факторов окружающей среды. Некоторые предполагают, что ПСХ является ошибочным иммунным ответом на присутствие некоторого токсина или инфекции.
Об IMU-838 и Его Испытании на Доказательство Концепции
IMU-838 является перорально вводимым низкомолекулярным ингибитором. Исследователи в области иммунологии полагают, что препарат будет ингибировать активность гена, называемого DHODH, который, как полагают, играет роль в функции медиаторов иммунных реакций, называемых клетками Th17. Эти клетки играют роль в стимулировании воспалительных иммунных реакций, и есть некоторые свидетельства того, что дерегуляция уровней Th17 в организме играет важную роль в развитии определенных аутоиммунных состояний.
Похоже, что исследователи, если не предположить, что ПСХ является аутоиммунным заболеванием, могут, по крайней мере, предпринять шаги для оценки и ограничения любого существующего иммунного ответа у пациентов с ПСХ.
Новое открытое, проверенное на концепцию исследование будет проведено с 30 участниками, которые получили диагнозы ПСХ. В течение шести месяцев пациенты будут принимать 30 мг IMU-838 в день. В конце этого периода будут оценивать уровни сывороточной щелочной фосфатазы участников. Поскольку изменения в сывороточной щелочной фосфатазе связаны с прогрессированием ПСХ, небольшие изменения или отсутствие изменений указывают на положительный результат в исследовании.
Компания Immunic тестирует IMU-838 на ряд аутоиммунных состояний. Второй этап исследования препарата уже проводится на пациентах с ремиттирующим рассеянным склерозом и язвенным колитом, двумя другими аутоиммунными состояниями. Во всяком случае, потенциал IMU-838 как препарата ПСХ является относительно новой концепцией.
Средний период времени от постановки диагноза ПСХ до смертельного исхода или трансплантации печени составляет всего 15 лет. Почему важно разработать возможные способы лечения заболевания, не зная причины его возникновения? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!
